“突破性療法”新藥研發風頭正勁
最近，“突破性療法”認定藥物obinutuzumab和Ibrutinib相繼獲得美國食品藥品管理局(FDA)批準上市。另外，還有26項“突破性療法”認定藥物的研發正在進行中，包括30款藥物和22種適應證。由此可見，“突破性療法”新藥研發正呈上升勢頭。 申請進入快車道 “突破性療法”認定源于2012年7月9日正式生效的FDA安全及創新法案(SIA)，目的是加快某些新藥的開發和審評，且這些藥物應對現有的危急疾病和未滿足醫療需求的治療方法有明顯的改善。具有“突破性療法”認定資格藥物的審批程序與FDA長期建立的加速審批快速通道以及重點新藥的優先審評程序相類似。 Vertex制藥公司的兩款新藥在2013年1月首次獲得FDA“突破性療法”認定——Kalydeco(ivacaftor)單藥和Kalydeco/VX-809復方藥治療的疾病是囊性纖維化(CF)。 2013 年11月1日，羅氏/基因泰克的“突破性療法......閱讀全文
FDA授予GSK藥物tafenoquine突破性療法認定
葛蘭素史克(GSK)與非營利組織“抗瘧藥品事業會”(Medicines for Malaria Venture，MMV)12月20日聯合宣布，FDA已授予他非諾喹(tafenoquine)突破性療法認定，tafenoquine是一種實驗性藥物，正開發用于間日瘧(Plasmodium vi
－FDA授予GSK藥物tafenoquine突破性療法認定
葛蘭素史克(GSK)與非營利組織“抗瘧藥品事業會”(Medicines for Malaria Venture，MMV)12月20日聯合宣布，FDA已授予他非諾喹(tafenoquine)突破性療法認定，tafenoquine是一種實驗性藥物，正開發用于間日瘧(Plasmodium vi
Keytruda組合療法治療肝癌獲FDA突破性療法認定
在過去的10年中，HCC的發病率和死亡率在穩步上升，而中國是世界上肝癌發病率最高的國家之一，新增肝癌病例占全世界肝癌新增病例的50%。HCC占肝癌總數的90%，在確診時疾病的發展階段對治療手段和患者預后有很大影響。肝臟切除或肝移植這類潛在治愈性手段只能用于早期HCC患者。無法切除的HCC患者預后
FDA授予OCA治療NASH突破性療法認定
根據制藥公司的最新消息，FDA已授予Intercept制藥公司的奧貝膽酸（obeticholic acid，OCA）突破性療法認定。奧貝膽酸是一種治療非酒精性脂肪性肝炎伴肝纖維化的有潛力的藥物。 根據新聞稿，奧貝膽酸是一種膽汁酸類似物，是法尼酯X受體的全新激動劑。目前正在進行奧貝膽酸用于治療非
施貴寶治療丙肝口服雞尾酒療法獲FDA突破性藥物認證
制藥巨頭施貴寶公司日前宣布公司研發的以daclatasvir為基礎的治療丙肝口服雞尾酒療法獲得了FDA突破性藥物認證。去年施貴寶公司的另外一種丙肝雞尾酒療法同樣得到了FDA突破性藥物認證。此次獲批的療法是一種結合了daclatasvir(一種NS5A復制抑制物)和 asunaprevir(N
lonafarnib再獲突破性療法認定－治療早老癥
今日，Eiger BioPharmacuticals公司宣布，美國FDA授予該公司開發的lonafarnib突破性療法認定，用于治療哈金森 ?-吉爾福德早衰綜合癥（HGPS，簡稱早老癥）和早老樣核纖層蛋白病（progeroid laminopathies）。這些疾病是非常罕見的遺傳疾病，患者衰老
GSK－BCMA靶向療法獲FDA突破性藥物資格
英國制藥巨頭葛蘭素史克（GSK）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予新型抗B細胞成熟抗原（BCMA）單克隆抗體-藥物偶聯物（ADC）GSK2857916作為單藥療法用于既往接受至少3種療法治療失敗（包括一種抗CD38抗體療法，以及對一種蛋白酶抑制劑和一種免疫調節劑難治）的多發性骨髓瘤（
抗真菌藥物首次獲美國FDA突破性療法認定
日前，F2G公司宣布，美國FDA授予其首款候選藥物olorofim突破性療法認定，用于治療侵襲性真菌感染患者，包括難治型曲霉病患者，以及受多育孢子蟲（lomentospora prolificans），絲孢菌種（scedosporium），帚霉菌種（scopulariopsis）感染的其它罕見菌
治療乳腺癌，創新ADC獲突破性療法認定
Daiichi Sankyo宣布美國FDA為其在研新藥DS-8201頒發了突破性療法認定。該藥物是一種靶向HER2的抗體藥物偶聯物（ADC），用于治療HER2陽性的局部晚期或轉移性乳腺癌，這些患者在使用曲妥珠單抗（trastuzumab）和帕妥珠單抗（pertuzumab）以及ado-trast
肺癌新型靶向治療藥物獲CDE突破性治療品種認定
拜耳6月11日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已于6月8日授予拜耳肺癌新型靶向治療藥物BAY 2927088突破性治療品種認定，適應癥為適用于治療攜帶人類表皮生長因子受體2（HER2）激活突變，且既往接受過一種全身性治療的不可切除或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患
肺癌新型靶向治療藥物獲CDE突破性治療品種認定
拜耳6月11日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已于6月8日授予拜耳肺癌新型靶向治療藥物BAY 2927088突破性治療品種認定，適應癥為適用于治療攜帶人類表皮生長因子受體2（HER2）激活突變，且既往接受過一種全身性治療的不可切除或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患
阿斯利康非小細胞肺癌藥物被授予突破性療法稱號！
近日，阿斯利康和MedImmune宣布，美國食品藥品監督管理總局(FDA)授予Imfinzi(durvalumab)用于治療接受了標準含鉑方案的同步放化療后，未發生疾病進展的無法手術切除的局部晚期非小細胞肺癌者突破性療法稱號! 突破性治療稱號旨在加速治療嚴重疾病的新藥物的開發和監管審查，這
諾華sIBM治療藥BYM338獲得FDA突破性療法認證
諾華公司日前宣布，美國食品藥品管理局(FDA)已對散發性包涵體肌炎(sIBM)治療藥BYM338授予了突破性療法認證。 突破性療法認證是由FDA創建的，旨在加速開發及審查治療嚴重的或威脅生命的疾病的新藥。這項認證是基于一項II期概念驗證研究的結果，該研究表明BYM338與安慰劑相比能使sI
ADC組合療法獲美國FDA突破性療法認定
20日，Seattle Genetics和安斯泰來（Astellas）公司聯合宣布，美國FDA授予其抗體偶聯藥物Padcev（enfortumab vedotin-ejfv）與pembrolizumab構成的組合療法突破性療法認定，作為一線療法治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌初治患者。 根據新聞
FDA授予基因泰克肺癌PD1藥物突破性療法地位
在藥物的臨床實驗中，Genentech使用母公司羅氏開發的免疫組化分析技術，描述了PD-L1在非小細胞肺癌患者中的表達狀態。 “我們致力于個性化醫療，準備與伙伴一起測試開發像MPDL3280A這樣的藥物，這能幫助我們找出，哪些人適合使用我們的藥物”羅氏公司首席醫療官Sandra Horning
日本第一三共制藥公司藥物quizartinib獲突破性療法認定
8月1日，日本第一三共制藥公司表示，美國FDA已經授予公司口服特異性FLT3抑制劑quizartinib（奎扎替尼）用于復發性/難治性FLT3-ITD急性髓細胞白血病(AML)治療的突破性療法認定。 公司研發負責人Arnaud Lesegretain表示：“過去幾十年來，對于復發/難治性FLT
RNAi治療肝病Arrowhead第二代皮下RNAi療法AROAAT突破性療法!
ARO-AAT用于治療與α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）相關的罕見遺傳性肝病。 肝臟 2021年07月29日訊 /生物谷BIOON/ --Arrowhead制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予RNAi藥物ARO-AAT（也稱為TAK-999）突破性療法認定（BTD），用于
納米藥物新療法意在靶向治療癌癥
有一種掌握著生命藍圖的基因分子，其直徑僅相當于1米的二十五億分之一。現在，科學家已經可以培養出如此大小的分子，并用創新設備對其進行史無前例的精確測量。科學家在過去十年通過不懈努力獲得的這些技術，如今正帶領人類走向新的醫療與疾病診斷方式。 癌癥在人體內肆意地玩著“捉迷藏”的致命游戲。化學療法是當
NEJM：復合藥物療法可用于治療晚期腎癌
Dana-Farber癌癥研究所的最新研究表明，一種雙藥物組合療法可能成為轉移性腎癌患者的新標準一線治療方案。 接受免疫治療藥物avelumab加axitinib（一種靶向藥物）的患者與接受舒尼替尼（Sutent）的患者相比，在無進展生存方面具有顯著優勢。其中舒尼替尼是一種標準治療晚期透明細胞
抗排斥藥物和免疫療法可以治療癌癥
在標準的抗排斥藥物中加入免疫療法，可能會改變數千名無法治愈的癌癥患者的生活，因為新的研究表明，它可以降低這種器官排斥的風險，并消除四分之一的患者的癌癥。?由皇家阿德萊德醫院和南澳大利亞大學的研究人員進行的這項世界上首次研究表明，移植抗排斥藥物和免疫檢查點抑制劑的雙重組合不僅將器官排異率降低到12%(
首個斑禿治療藥物！禮來Olumiant獲美FDA突破性藥物資格！
禮來（Eli Lilly）與合作伙伴Incyte近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予評估口服JAK抑制劑Olumiant（baricitinib）治療斑禿（alopecia areata，AA）的突破性藥物資格（BTD）。此次資格認定，進一步加強了baricitinib成為第一個獲FD
Molgradex拿下FDA突破性療法認定
“劍指”自身免疫性肺病！Molgradex拿下FDA突破性療法認定 Savara公司宣布，美國FDA授予其在研藥物Molgradex突破性療法認定，用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）患者。 Molg
FDA首次認定心衰基因療法為“突破性療法”
Celladon公司的心衰基因療法取得良好的效果????? 美國圣地亞哥醫藥公司Celladon上周公告稱，美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因療法MYDICAR“突破性療法”認定。這是FDA首次批準的基因療法。 MYDICAR尚處于中期開發階段。該療法可重新激活人體內的S
皮膚病基因療法獲FDA突破性療法認定
日前，Abeona Therapeutics公司宣布該公司治療大皰性表皮松解癥(epidermolysis bullosa，EB)的基因療法EB-101獲得美國FDA授予的突破性療法認定。這一認定將給予EB-101的研發項目諸多便利，進一步加快它的開發進程。 大皰性表皮松解癥是一類可能危及
腎細胞癌免疫療法組合獲突破性療法認定
日前，衛材藥業有限公司和默沙東聯合宣布美國FDA授予由衛材藥業的能夠抑制多種受體酪氨酸激酶（Receptor Tyrosine Kinase，RTK）活性的抑制劑LENVIMA（lenvatinib）和默沙東的PD-1阻斷療法KEYTRUDA（pembrolizumab）構成的組合療法突破性療法
丁型肝炎新療法獲FDA突破性療法認定
日前，Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，該公司開發的治療丁肝病毒（HDV）感染的lonafarnib獲得FDA授予的突破性療法認定。Lonafarnib是一種用于治療丁型肝炎的“first-in-class” 異戊二烯化抑制劑。 丁型肝炎是由HDV感染造成的，被認為是人
腎細胞癌免疫療法組合獲突破性療法認定
日前，衛材藥業有限公司和默沙東聯合宣布美國FDA授予由衛材藥業的能夠抑制多種受體酪氨酸激酶（Receptor Tyrosine Kinase，RTK）活性的抑制劑LENVIMA（lenvatinib）和默沙東的PD-1阻斷療法KEYTRUDA（pembrolizumab）構成的組合療法突破性療法
治療多發性骨髓瘤－傳奇CART療法獲FDA突破性療法認定
強生集團（J&J）旗下楊森（Janssen）公司宣布，美國FDA授予該公司靶向B細胞抗原（BCMA）的CAR-T療法JNJ-4528突破性療法認定，用于治療經治多發性骨髓瘤患者。突破性療法認定將加快這一創新療法的開發和審評過程。JNJ-4528又名LCAR-B38M，是南京傳奇公司和楊森公司共同
默克Avelumab與INLYTA聯合治療晚期腎癌獲突破性療法指定
默克近日宣布，美國食品和藥品監督管理局授予了avelumab與輝瑞INLYTA（axitinib，阿西替尼）聯合療法突破性療法認定，主要用于治療晚期腎細胞癌（RCC）的初治患者。 “突破性療法”是美國食品和藥物管理局于2012年7月創建，源于《美國食品和藥物管理局安全及創新法案》(FDASIA
FDA授予治療精神分裂癥新藥突破性療法認定
5月24日，勃林格殷格翰（BI）宣布，FDA授予 BI425809用于治療精神分裂癥相關認知障礙（CIAS）突破性療法認定（BTD）。該公司還宣布，計劃啟動一項創新型III期CONNEX臨床試驗，用于評估BI 425809在改善成人精神分裂癥患者認知方面的安全性和有效性。 認知障礙是精神分裂癥