首個治療Alagille綜合征(ALGS)，罕見肝病新藥！
Livmarli是一種口服頂端鈉依賴性回腸膽汁酸轉運體(ASBT)抑制劑，導致更多膽汁酸從糞便中排除，減少膽汁酸介導的肝損傷和并發癥。Alagille綜合征（ALGS） Mirum Pharma是一家致力于開發創新療法治療罕見肝臟疾病的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Livmarli（maralixibat）口服液，該藥每日口服一次，用于治療年齡≥1歲的Alagille綜合征（ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢。ALGS是一種罕見的遺傳性肝臟疾病，在美國影響2000-2500名兒童。 ALGS由膽管異常引起，可導致進行性肝病。膽管異常或狹窄會導致膽汁淤積，膽汁酸在肝臟中積聚，從而導致炎癥和肝損傷，并阻止肝臟正常工作。ALGS的膽汁淤積與瘙癢相關。瘙癢是與ALGS相關的最常見和最嚴重的癥狀之一，也是ALGS患者進行肝移植的最常見指征之一。 值得一提的是，Livmarli是第一個也是唯一一個......閱讀全文
首個治療Alagille綜合征(ALGS)，罕見肝病新藥！
Livmarli是一種口服頂端鈉依賴性回腸膽汁酸轉運體(ASBT)抑制劑，導致更多膽汁酸從糞便中排除，減少膽汁酸介導的肝損傷和并發癥。Alagille綜合征（ALGS） Mirum Pharma是一家致力于開發創新療法治療罕見肝臟疾病的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FD
Alagille綜合征（ALGS）患者膽汁淤積性瘙癢的滾動
2月1日，Mirum Pharmaceuticals公司宣布，已完成向美國FDA提交maralixibat用于治療一歲及以上Alagille綜合征（ALGS）患者膽汁淤積性瘙癢的滾動新藥申請。 2日，Secura Bio公司公布的新數據表明，Farydak（panobinostat）以獲批劑量
肝病新藥！Mirum獲$1.2億融資推創新藥maralixabat進III期臨床
Mirum制藥公司近日宣布在A輪融資中獲得1.2億美元資金，用于支持其先導候選藥物maralixibat治療罕見膽汁淤積性肝病的臨床開發。 此外，Mirum公司還宣布已與Shire達成了一項協議，獲得了開發和銷售maralixibat的全球獨家權利。maralixibat是一種口服的頂膜鈉離子
BI新藥獲批治療罕見肺病
9月7日，美國FDA宣布批準勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司開發的Ofev（nitedanib）上市，用于延緩系統性硬化癥（硬皮病）相關間質性肺病（SSc-ILD）成人患者的肺功能下降。這是治療這一罕見肺部疾病的首款獲批療法。 硬皮癥（scleroderma）是一種
FDA批準全球首個治療腸易激綜合征新藥上市
美國食品與藥物監督管理局(FDA)日前批準全球首個鳥苷酸環化酶激動劑類藥物利那洛肽(Linaclotide)在美國上市，用于臨床治療便秘型腸易激綜合征或慢性特發型便秘。總部位于英國倫敦的阿斯利康和總部位于美國馬薩諸塞州的鐵木制藥將共同致力于這一新藥在包括中國在內的亞太市場的推廣。 便秘型腸
治療嬰兒肝病綜合征的簡介
明確診斷后按病因治療。注意補充營養素包括維生素A、D、E、K及微量元素等。對癥治療包括改善肝功能（門冬氨酸鉀鎂、氨基酸、促肝細胞生長素等）、退黃利膽（茵梔黃等中藥制劑、熊去氧膽酸等），應用微生態制劑等；重癥者按重癥肝炎處理。根據病情，淤膽嚴重者（排除肝外膽道閉鎖）可慎重選用皮質激素。需堅持門診隨
歐洲批準一種治療罕見病新藥上市
總部位于瑞士日內瓦的默克集團的最大子公司默克—雪蘭諾日前宣布，歐洲委員會已批準該公司生產的新藥Kuvan——可用于治療苯丙酮尿癥(PKU)或高苯丙氨酸血癥(HPA)——上市。此前歐洲藥物審評局向Kuvan頒發了孤兒藥證書。孤兒藥是指用于罕見病、但商業價值較小、沒有藥廠愿意投資開發的藥物。在美國或
3期結果積極，新藥有望治療罕見神經疾病
專注于開發治療中樞神經系統罕見病的Zogenix公司宣布，該公司開發的治療Dravet綜合癥 (Dravet syndrome) 的在研新藥ZX008 (低劑量氟苯丙胺) 在第2項3期臨床試驗中獲得積極結果。這項臨床試驗的結果與Zogenix進行的第一項關鍵性3期試驗結果一致，ZX008達到了主
歐盟授予Albireo回腸膽汁轉運體抑制劑A4250治療孤兒藥資格
Albireo Pharma是一家臨床階段的制藥公司，專注于開發新型膽汁酸調節劑用于罕見兒科肝臟疾病的治療。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予其先導藥物A4250治療膽道閉鎖的孤兒藥資格。膽道閉鎖是一種罕見的、威脅生命的肝臟疾病，目前尚沒有獲批的治療藥物。 在美國和歐盟，A425
武田制藥攜罕見病治療新藥亮相上海進博會
第七屆進博會7日正在上海舉行。跨國企業展臺展現了對罕見病治療的關注。 武田制藥攜全新“罕見出凝血創新藥家族”集體亮相進博會舞臺。該“家族”成員包括多款變革性治療藥物與創新療法，比如：治療獲得性血友病的注射用舒索凝血素α(助因止?)、治療血管性血友病的注射用伏尼凝血素α(維因止?)、治療血友病B的基
治療罕見肝病！AROAAT－II期研究完成首例患者給藥！
Arrowhead是一家臨床階段的生物技術公司，致力于利用RNA干擾（RNAi）抑制致病基因的轉錄后表達，開發治療難治性疾病的創新藥物。近日，該公司宣布，評估RNAi藥物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者給藥治療。目前，該公司也在開展SEQUOIA II/III期試驗，
輝瑞加入基因治療競爭－7億美元將罕見肝病療法收入囊中
3月20日，致力于基因療法開發的生物科技公司Vivet Therapeutics宣布稱，輝瑞制藥已經收購了其15%的股權，同時獲得了所有流通股的獨家收購選擇權。輝瑞和Vivet公司將合作開發后者專有的Wilson病（威爾遜癥）療法VTX-801。 根據交易條款，輝瑞在簽署協議時支付了約4500
美批準首個治療女性膀胱過動癥新藥上市
美國食品藥品管理局(FDA)日前批準由默沙東公司研發的全球首個可用于治療女性膀胱過動癥的非處方藥“奧昔布寧透皮貼劑”上市。 女性膀胱過動癥發病年齡多在45至60歲，因身體疲勞和情緒激動而引起排尿，包括尿頻、尿急和淋漓不盡。來自美國國家尿控協會的資料顯示：美國有2000多萬女性患有膀胱過動癥
開展我國首個罕見病研究
本報訊 (記者陳青)昨天，世界領先醫藥健康企業賽諾菲在滬宣布：其中國研發中心與中國醫藥工業研究總院簽署合作備忘錄，共同進行我國首個罕見病領域疾病診斷及治療的聯合研究。同時，賽諾菲與中國醫學科學院藥物研究所就“新型抗凝血劑”的合作研發項目也正式啟動。上海市副市長沈曉明會見了賽諾菲全球研發總裁曾
第一三共治療罕見癌癥新藥獲得FDA突破性藥物認證
日本著名藥企第一三共最近宣布公司開發的新藥pexidartinib已經獲得了FDA的突破性藥物療法認證。這也標志著這種療法將正式走上優先審批的道路。 Pexidartinib是一種用于治療腱鞘巨細胞瘤（TGCT）的新藥。腱鞘巨細胞瘤是一種罕見的腱鞘癌。目前臨床上一般是通過手術切除的方法來治療這
治療兒童罕見病新藥雅美羅提前4年獲批上市
全身型幼年特發性關節炎（sJIA）是一種自身免疫性疾病，是幼年特發性關節炎（JIA）中最嚴重的一種亞型，嚴重影響兒童的生長發育，致殘率和死亡率都很高。sJIA一般在16歲前發病，發病高峰集中在5-7歲，其發病率約為萬分之一。參照國際標準，屬于罕見病，我國目前約有15000名sJIA患兒。
肝病綜合征的介紹
肝病綜合征（hepatopulmonary syndrome，hps）是肝病時發生的肺血管擴張和動脈氧合作用異常和低氧血癥。本綜合征于1956年首由rydellhoffbauer報告，1977年kenned與knudson提出hps的概念。肝肺綜合征主見于嚴重肝硬化（child c級）患者，往往
肝病綜合征的簡介
肝病都難以徹底治愈，即使治療到各項指標正常了，身體仍會感到一系列不適癥狀，如肝區疼痛，而勞累和精神受刺激后則會出現食欲減退、惡心、嘔吐、腹脹、頭暈、失眠等不適感覺。這種情況在醫學上稱為“肝炎后綜合癥”。 據國內醫學資料統計，肝炎后綜合癥的發病率為5.6－6.8%。 肝炎病毒會引起植物神經系統
首個全口服直接抗丙肝病毒治療方案獲批中國上市
我國目前約有1000萬丙型肝炎（丙肝）病毒感染者，且丙肝新報告病例已從2003年的每年2.1萬例增至2016年的每年23萬例。與此同時，中國的丙肝診斷率僅為2%且診斷前知道什么是丙肝的人不足25%。丙肝慢性化概率高，易發展為肝硬化甚至是肝癌。據統計，中國年肝癌死亡人數約36萬，其中丙肝繼發的肝
首個全口服直接抗丙肝病毒治療方案獲批中國上市
我國目前約有1000萬丙型肝炎（丙肝）病毒感染者，且丙肝新報告病例已從2003年的每年2.1萬例增至2016年的每年23萬例。與此同時，中國的丙肝診斷率僅為2%且診斷前知道什么是丙肝的人不足25%。丙肝慢性化概率高，易發展為肝硬化甚至是肝癌。據統計，中國年肝癌死亡人數約36萬，其中丙肝繼發的肝癌
關于紫紺杵狀指肝病綜合征的診斷治療介紹
1、紫紺-杵狀指-肝病綜合征的診斷：肝硬化患者具有發紺和杵狀指，如能除外心肺疾患即可診斷。 2、紫紺-杵狀指-肝病綜合征的治療： 主要治療肝硬變，隨門靜脈壓力下降，發紺減輕。可以通過賁門周圍血管離斷術，以及脾靜脈-深靜脈吻合手術，以降低門靜脈壓力，減少并發癥的出現。但是本類手術有增加肝性腦病
30億美元重磅新藥問世－FDA批多款罕見病新藥
時間過得飛快，轉眼2017年已經接近尾聲。在剛剛過去的11月份，美國FDA共計批準了6款新藥，保持了今年一直以來的良好勢頭。扳著手指算一下，過去11個月中，FDA總共批準了41款新藥，這個數字已接近去年的兩倍，預計今年批準的新藥數量將超過45個。 審批速度依舊給力，6款新藥陸續問世 在這6款
首個口服選擇性補體C5a受體抑制劑——罕見血管炎新藥！
Tavneos通過精確地阻斷C5a受體，阻止破壞性炎癥細胞對C5a激活做出反應。血管炎 ChemoCentryx公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Tavneos（avacopan），該藥是一種口服選擇性補體5a受體（C5aR）抑制劑，作為一種輔助藥物，聯合標準療法，用于成人患者
Alexion罕見病新藥審批遭FDA延遲
著名藥企Alexion醫藥公司似乎是鐵了心要開發出全世界最貴的藥物。但是最近FDA的一項決議或許將延遲其計劃。FDA最近表示，將審批其用于治療罕見病溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥（LAL-D）藥物Kanuma上市申請的最后期限推遲三個月，原因是FDA需要審核該藥物生產的相關數據。FDA原計劃將于未來一周
Epizyme治療白血病新藥EPZ5676被FDA定位罕見病用藥
著名醫藥公司Epizyme公司開發的用于治療一種罕見亞型白血病新藥EPZ-5676被FDA承認為罕見病用藥。目前這種藥物正處于一期臨床研究。受此消息影響公司股價也應聲大漲。 EPZ-5676是一種名為DOT1L的酶的抑制劑。而DOT1L在混合細胞系白血病發病原因中扮演著重要角色。Epizy
美藥管局批準美首款治療罕見佝僂病的新藥
?? 美國食品和藥物管理局１７日批準了治療一種罕見遺傳性佝僂病的新藥，這是該機構批準的第一種用于治療成人和１歲及１歲以上兒童慢性進行性肌肉骨骼疾病——“Ｘ連鎖低磷酸鹽血癥”的藥物。 “Ｘ連鎖低磷酸鹽血癥”的主要癥狀是血液中磷水平低，從而影響兒童和青少年骨骼生長發育，使患者終身面臨骨鹽沉積問題。罹
美藥管局批準美首款治療罕見佝僂病的新藥
新華社華盛頓４月１７日電 美國食品和藥物管理局１７日批準了治療一種罕見遺傳性佝僂病的新藥，這是該機構批準的第一種用于治療成人和１歲及１歲以上兒童慢性進行性肌肉骨骼疾病——“Ｘ連鎖低磷酸鹽血癥”的藥物。 “Ｘ連鎖低磷酸鹽血癥”的主要癥狀是血液中磷水平低，從而影響兒童和青少年骨骼生長發育，使患
全球首個異體間充質干細胞新藥治療IPF臨床啟動
2022年10月10日獲悉，上海萊馥醫療科技有限公司完成了“人臍帶間充質干細胞注射液”研制階段任務。“探索人臍帶間充質干細胞注射液治療特發性肺纖維化（IPF）的安全性、耐受性及初步有效性的開放性臨床研究”已經在上海市第六人民醫院啟動，并將同時在復旦大學附屬中山醫院，上海市胸科醫院啟動。這意味著國際上
FDA批準首個產后抑郁新藥
3月19日，FDA批準了Sage Therapeutics公司用于治療產后抑郁癥的新藥Zulress（brexanolone）。該款藥物可在注射的60h后顯著改善患者的抑郁量表評分。 去年11月2日，FDA精神藥理學藥物咨詢委員會和藥物安全與風險管理咨詢委員會以17:1的投票結果支持brexa
大麻素新藥治療托雷氏綜合征效果喜人
日前，專注于開發大麻素新藥的生物醫藥公司Therapix Biosciences宣布了其在耶魯大學（Yale University）開展的關于THX-110的2a期臨床試驗的結果。該研究顯示，THR-110顯著改善了托雷氏綜合征（Tourette syndrome，TS）成人受試者的癥狀。 托