歐盟授予Albireo回腸膽汁轉運體抑制劑A4250治療孤兒藥資格
Albireo Pharma是一家臨床階段的制藥公司，專注于開發新型膽汁酸調節劑用于罕見兒科肝臟疾病的治療。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予其先導藥物A4250治療膽道閉鎖的孤兒藥資格。膽道閉鎖是一種罕見的、威脅生命的肝臟疾病，目前尚沒有獲批的治療藥物。 在美國和歐盟，A4250之前已被授予治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）、Alagille綜合征和原發性膽管炎（PBC）的孤兒藥資格。在美國，A4250也被授予罕見兒科疾病資格、快速通道資格；在歐洲，A4250也已被授予優先藥物資格。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在歐洲，罕見病是指發病率不超過萬分之五的疾病類型，罕見病藥物研發方面的激勵措施包括各種臨床開發激勵措施，協助臨床設計、減免歐盟監管備案費用等，獲得歐盟的基金支持，以及產品獲批上市后為期10年的市場獨占期。而在美國，罕見病......閱讀全文
歐盟授予Albireo回腸膽汁轉運體抑制劑A4250治療孤兒藥資格
Albireo Pharma是一家臨床階段的制藥公司，專注于開發新型膽汁酸調節劑用于罕見兒科肝臟疾病的治療。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予其先導藥物A4250治療膽道閉鎖的孤兒藥資格。膽道閉鎖是一種罕見的、威脅生命的肝臟疾病，目前尚沒有獲批的治療藥物。 在美國和歐盟，A425
PARP抑制劑Zejula(則樂)進入歐盟審查
葛蘭素史克（GSK）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理靶向抗癌藥Zejula（中文商品名：則樂，通用名：niraparib，尼拉帕利）的一份II類變更申請：作為一種維持治療藥物，用于一線治療中對含鉑化療有反應的晚期卵巢癌患者，不論其生物標志物狀態如何。就在最近，美國FDA也受理了Zejul
同向轉運體的定義
中文名稱同向轉運體英文名稱symporter定 義將兩種溶質以同向穿膜運輸的載體蛋白。應用學科細胞生物學（一級學科），細胞生理（二級學科）
輝瑞口服JAK抑制劑Xeljanz獲歐盟CHMP支持批準
美國制藥巨頭輝瑞（Pfizer）自身免疫管線近日在歐盟監管方面傳來喜訊。歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極意見，支持批準口服JAK抑制劑Xeljanz（tofacitinib，5mg片劑，每日2次），聯合甲氨蝶呤（MTX），用于對一種或多種疾病修飾抗風濕藥物治療反應
歐盟授予SpringWorks公司MEK抑制劑mirdametinib孤兒藥資格
SpringWorks Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于為患有嚴重罕見疾病和癌癥的患者開發改變生命的藥物。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已授予mirdametinib（前稱PD-0325901）治療1型神經纖維瘤病（NF1）的孤兒藥資格。mirdametinib
反向轉運體的定義
由同一種膜蛋白將兩種不同的離子或分子分別向膜的相反方向轉運過程。如通過Na+/H+反向轉運蛋白將H+泌出細胞而使Na+流入、ADP/ATP轉運、Ca2+/H+轉運、氯霉素/H+轉運和硫胺素/H+轉運等。Antiporter反向轉運體/逆向協同轉運蛋白：在協同轉運蛋白中，若某種蛋白協同轉運的兩種物質的
鈉鉀轉運體的轉運過程
鈉鉀泵（也稱鈉鉀轉運體），為蛋白質分子，進行鈉離子和鉀離子之間的交換。每消耗一個ATP分子，逆電化學梯度泵出3個鈉離子和泵入2個鉀離子。保持膜內高鉀，膜外高鈉的不均勻離子分布。
凝血因子Xa抑制劑Andexxya獲歐盟有條件批準
Portola是一家專注于發現、開發和商業化創新療法用于治療血栓和其他血液疾病的制藥公司。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已有條件批準Andexxya（andexanet alfa），該藥是歐洲首個也是唯一一個凝血因子Xa抑制劑（拜耳/強生Xarelto[利伐沙班]、百時美施貴寶/輝瑞Eli
Recordati公司皮質醇合成抑制劑Isturia(osilodrostat)獲歐盟批準
意大利制藥公司Recordati近日宣布，歐盟委員會（EC）已批準孤兒藥產品Isturia?（osilodrostat）的上市許可，該產品用于治療成人內源性庫欣綜合征（Cushing’s syndrome，CS）。Isturia?的活性藥物成分是osilodrostat，這是一種皮質醇合成抑制劑
類風濕新藥進展！輝瑞口服JAK抑制劑Xeljanz獲歐盟批準
美國制藥巨頭輝瑞（Pfizer）自身免疫管線近日在歐盟監管方面傳來喜訊。歐盟委員會（EC）已批準口服JAK抑制劑Xeljanz（tofacitinib，5mg片劑，每日2次），聯合甲氨蝶呤（MTX），用于對一種或多種疾病修飾抗風濕藥物治療反應不足或不耐受的中度至重度類風濕性關節炎（RA）成人患者
歐盟批準諾華強效MET抑制劑Tabrecta(capmatinib，卡馬替尼)
諾華（Novartis）近日宣布，歐盟委員會（EC）已批準靶向抗癌藥Tabrecta（capmatinib，卡馬替尼）：該藥是一種口服、強效、選擇性MET激酶抑制劑，作為單藥療法，用于治療接受免疫治療和/或含鉑化療后需要系統治療、攜帶MET外顯子14跳躍（MET exon14 skipping，
抗原加工相關轉運體的定義
由TAP1和TAP2組成的異二聚體，鑲嵌于內質網膜，介導抗原肽從胞質溶膠主動轉運到內質網腔。TAP基因位于HLAII類基因區。
葡萄糖轉運體研究獲進展
? 葡萄糖轉運體（Glucose Transporters, GLUT）是一類負責機體葡萄糖進出入組織器官的關鍵門控蛋白，專職負責組織器官的能量供給和機體葡萄糖水平穩態調節功能。某些特定GLUT的膜轉運或功能受損是機體葡萄糖水平紊亂、高血糖和糖尿病產生的重要原因。 GLUT4是脂肪細胞和骨骼肌細胞
卵巢癌新藥！Clovis公司PARP抑制劑Rubraca獲歐盟CHMP推薦批準
Clovis Oncology公司近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極意見，推薦批準靶向抗癌藥Rubraca（rucaparib）一個額外的適應癥，作為一種單藥療法，用于接受含鉑化療病情有緩解（完全緩解或部分緩解）的復發性上皮性卵巢癌、輸卵管癌及原發性腹膜癌
葛蘭素史克首創附著抑制劑fostemsavir在歐盟申請上市
ViiV Healthcare是一家由葛蘭素史克（GSK）控股、輝瑞（Pfizer）和鹽野義（Shionogi）持股的HIV/AIDS藥物研發公司。近日，該公司宣布，已向歐洲藥品管理局（EMA）提交fostemsavir治療HIV-1感染的營銷授權申請（MAA）。該藥是一種首創的HIV病毒附著抑
盤點歐洲藥品管理局推出3大藥審政策，促進新藥研發
2016年，歐洲藥品管理局（EMA）繼續推行了其在2013年發起的基本組織機構改革，以更好地支持EMA保護公共健康的使命，強化歐洲藥品監管體系的協調性。 新架構使EMA對藥品生命周期的監管更為緊密：有專職負責支持醫藥研發企業的部門，專職負責藥品科學審評和程序管理的部門，還有負責監管藥品的部門（
細胞生物學術語同向轉運體
中文名稱同向轉運體英文名稱symporter定 義將兩種溶質以同向穿膜運輸的載體蛋白。應用學科細胞生物學（一級學科），細胞生理（二級學科）
羅氏A型血友病新藥獲歐盟批準，用于無VIII抑制劑群體
瑞士制藥巨頭羅氏（Roche）近日宣布，歐盟委員會（EC）已批準Hemlibra（emicizumab）作為一種常規預防性治療藥物，用于體內未產生凝血因子VIII抑制劑的重度A型血友病（先天性因子VIII缺乏，FVIII＜1%）成人及兒童患者，預防或降低出血事件的發生頻率。此外，EC還批準了He
西雅圖遺傳學酪氨酸激酶抑制劑tucatinib在歐盟申請上市
西雅圖遺傳學公司（Seattle Genetics）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理并已開始正式審查靶向抗癌藥tucatinib的營銷授權申請（MAA）。該MAA尋求歐盟批準tucatinib聯合曲妥珠單抗（trastuzumab）和卡培他濱（capecitabine），用于既往已接受過
歐盟受理輝瑞口服JAK抑制劑治類風濕關節炎上市申請
美國制藥巨頭輝瑞（Pfizer）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理口服JAK抑制劑Xeljanz（tofacitinib，5mg片劑，每日2次）的上市申請（MAA），此次申請尋求批準Xeljanz用于對甲氨蝶呤（MTX）反應不足或不耐受的中度至重度類風濕性關節炎（RA）患者的治療。 與最
細胞生物學術語反向轉運體
由同一種膜蛋白將兩種不同的離子或分子分別向膜的相反方向轉運過程。如通過Na+/H+反向轉運蛋白將H+泌出細胞而使Na+流入、ADP/ATP轉運、Ca2+/H+轉運、氯霉素/H+轉運和硫胺素/H+轉運等。Antiporter反向轉運體/逆向協同轉運蛋白：在協同轉運蛋白中，若某種蛋白協同轉運的兩種物質的
FLT3抑制劑Xospata在歐盟進入審查，治療復發性/難治性AML
日本藥企安斯泰來（Astellas）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理靶向抗癌藥Xospata（gilteritinib）的營銷授權申請（MAA），該藥是一種每日一次的口服藥物，用于攜帶FLT3突變的復發性或難治性（藥物難治）急性髓性白血病（AML）成人患者的治療。EMA同時已授予該MAA
阿斯利康SGLT2抑制劑類降糖藥Forxiga獲歐盟和日本批準
英國制藥巨頭阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，日本衛生勞動福利部（MHLW）已批準降糖藥Farxiga（中文品牌名：安達唐，通用名：dapagliflozin，達格列凈），作為胰島素的口服輔助治療藥物，用于1型糖尿病（T1D）成人患者的治療。Farxiga是一種選擇性鈉-葡萄糖協同轉運
Alexion補體C5抑制劑Soliris第4個適應癥歐盟獲批！
Alexion是一家致力于罕見病新藥研發的生物制藥公司。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已批準Soliris（eculizumab）一個新的適應癥，用于抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽性且伴有復發病程的視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）成人患者的治療。 此次批準，使Soliris成為了歐
賽諾菲SGLT1/2雙效抑制劑Zynquista（索格列凈）獲歐盟批準
法國制藥巨頭賽諾菲（Sanofi）與合作伙伴Lexicon制藥公司近日聯合宣布，歐盟委員會（EC）已批準Zynquista（sotagliflozin，索格列凈），作為胰島素的輔助藥物，用于體重指數≥27kg/m2且接受最佳胰島素療法仍無法達到足夠血糖控制的1型糖尿病（T1D）成人患者。Zynq
科普：細胞“貨物”轉運體可助修復受損腦細胞
美國研究人員近日在美國《國家科學院學報》上發表的報告顯示，細胞“貨物”轉運體——外泌體不僅對大腦神經元和神經回路的發育不可或缺，而且能夠幫助受損的腦細胞恢復健康。這一發現將有助醫學界開發腦發育相關疾病的診斷和治療新方法。 外泌體是細胞對外分泌的一種小囊泡，能被受體細胞吸收，在細胞之間運輸物質和
阿斯利康糖尿病復方新藥Xigduo－XR獲FDA批準
阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，糖尿病復方新藥Xigduo XR（dapagliflozin/緩釋二甲雙胍）獲FDA批準，作為一種輔助藥物，結合運動和飲食，用于適合dapagliflozin和二甲雙胍聯合治療的2型糖尿病成人患者。 Xigduo XR為每日1次的復方單片，由固定劑量
FDA批準強生糖尿病復方藥INVOKAMET
強生（JNJ）8月8日宣布，FDA批準糖尿病復方藥INVOKAMET（canagliflozin/二甲雙胍），用于2型糖尿病成人患者的治療。VOKANAMET是由固定劑量canagliflozin和速釋二甲雙胍（metformin）組成的復方單片，在單一片劑中結合了2種機制互補的降糖藥，可同時提
－CHMP建議批準強生糖尿病新藥VOKANAMET
強生(JNJ)旗下楊森(Janssen)2月21日宣布，糖尿病新藥VOKANAMET獲得了歐洲藥品管理局(EMA)人用醫藥產品委員會(CHMP)的積極意見。CHMP建議批準VOKANAMET用于2型糖尿病患者的治療。 VOKANAMET是由固定劑量canagliflozin和速釋二甲雙胍(
－阿斯利康百時美施貴寶糖尿病新藥Xigduo獲歐盟批準
阿斯利康(AstraZeneca)和百時美施貴寶(BMS)1月22日宣布，糖尿病新藥Xigduo(dapagliflozin+鹽酸二甲雙胍，5mg/850mg、5mg/1000mg片劑)獲歐盟委員會(EC)批準，用于18歲及以上2型糖尿病患者，作為飲食、運動及正接受二甲雙胍方案但仍無法充分控制血