2020年孤兒藥市場將達1760億美元，BMS或超諾華
近年來，孤兒藥研發熱度不減。罕見疾病的臨床試驗規模往往較小，且缺乏治療選擇，這給孤兒藥的監管審查帶來優勢。此外，稅收的優惠政策進一步降低研發成本，而當孤兒藥進入市場后，其平均售價是非孤兒藥的6倍，定價能力十分出眾。 1760億美元巨市場 EvaluatePharma 最近發布的一份孤兒藥研究報告顯示，其銷售增長速度無放緩跡象，到2020年孤兒藥銷售額將占處方藥銷售總份額的19%，達1760億美元。據預測，被美國、歐洲、日本的監管部門認定為孤兒藥的藥物銷售規模到2020年的年復合增長率接近11%，而治療較大患者群體藥物的年增長率只有約4%。 報告指出，制藥行業對孤兒藥適應癥的研究并沒有放緩跡象。雖然美國修訂孤兒藥法案時，為防止制藥企業不當定義孤兒藥適應癥，在言語方面變得謹慎，但這并不影響孤兒藥的發展。隨著新定義的孤兒藥適應癥數量不斷增加，那些成功完成了臨床試驗并注冊的孤兒藥數量也將會不斷增加。 此外......閱讀全文
從FDA的審批分析孤兒藥的發展前景
都已四月份了，介紹FDA2013年批準27個品種的文章很多，這里就不贅述了。下表做一簡單總結。 僅指突破治療(breakthroughtherapy)和快速審批(fasttrack)兩種模式，不討論優先審查(priorityreview)和加速批準(acceleratedapproval)
新型抗炎藥阿斯利康Fasenra治療EGPA獲孤兒藥資格
英國制藥巨頭阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予新型抗炎藥Fasenra（benralizumab）治療嗜酸性肉芽腫性多血管炎（EGPA）的孤兒藥資格。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”
Puma靶向藥物Nerlynx獲美國FDA授予孤兒藥資格
Puma Biotechnology是一家專注于開發和商業化創新產品以加強癌癥護理的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Nerlynx（neratinib）治療乳腺癌腦轉移患者的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）。 孤兒藥是指用
孤兒藥的研究及其對新藥研發的促進作用
在美國，罕見病的定義為每年患病人數少于20萬人(或發病人口比例小于1/1500)的疾病，而孤兒藥是預防、治療、診斷這類疾病的藥物。在美國，大約有3000萬人患上罕見病，其中約有50%是兒童。在世界范圍內，約有3.5億人患有一種或以上的罕見病，大約80%的罕見病是源于基因遺傳的。目前，美國估計罕見
未來藥物研發的六大走向
一個藥企的投資方向、研發重點和開發策略既要強調創意，也要關注市場的變化，還需隨時吸取同行成功的經驗和失敗的教訓，并根據科學進展和臨床結果進行調整，在回顧過去的同時探討市場的發展趨勢。日前，IMS Health發布的2013年醫藥市場的統計數據顯示，美國醫藥市場受主付方影響較大，新藥開發有效區分現
諾華在華銷售額增長30％－或在中國擴大收購
繼并購浙江天元之后，諾華或將進一步擴大在中國市場的并購。 日前，諾華中國區總裁易珉在接受記者采訪時表示，任何一個市場，如果單靠自身的有機增長實現擴充其實很難，而并購既可以滿足市場需求，又能夠實現自身增長，“諾華一直致力于滿足中國市場需求的同時，在中國市場找到這樣的解決方案。” 今年7
美國FDA授予卵巢癌在研新藥孤兒藥資格
今天，總部位于加拿大溫哥華的生物制藥公司Zymeworks公司宣布，美國FDA已授予其領先在研卵巢癌新藥ZW25和ZW33孤兒藥資格。 僅以美國為例，每年就有超過2.2萬多的婦女被診斷患有卵巢癌，該疾病造成了多達1.4萬患者死亡。目前，還沒有針對 HER2 的卵巢癌靶向治療方案獲得批準，意味著
瑞德西韋獲美國藥管局“孤兒藥”認定
美國食品和藥物管理局官網數據庫顯示，已進入治療新冠肺炎臨床試驗的藥物瑞德西韋23日被藥管局認定為“孤兒藥”，涉及適應癥為新冠肺炎。瑞德西韋是美國吉利德科技公司一款在研藥，尚未在全球任何地方獲批上市。美國藥管局官網信息顯示，瑞德西韋僅得到“孤兒藥”認定，還沒有獲得“孤兒藥”用途的上市批準。美國“孤兒藥
－孤兒藥不再孤單－美歐制藥看好罕見病藥物開發
基于所影響的免疫細胞類型，淋巴瘤已被細分為幾十個亞型????? 根據美國食品和藥物管理局(FDA)給出的定義，“孤兒病”在當地是指那些尚無有效療法且影響人群低于20萬人的疾病。 2013年，FDA不下21次授予各種淋巴瘤藥物為指定孤兒藥。全部算下來，這個由罕見病藥品開發辦公室(OOPD)運
Xeris液態穩定胰高血糖素獲得孤兒藥資格認定
Xeris Pharmaceuticals近日宣布，該公司的即用型液態穩定胰高血糖素（liquid-stable glucagon）獲得美國FDA授予的孤兒藥資格（ODD），用于治療高胰島素血癥性低血糖癥（Hyperinsulinemic Hypoglycemia, HH）。Xeris還宣布2a
亨廷頓舞蹈癥藥物獲FDA孤兒藥資格認定
Neurocrine Biosciences公司前不久宣布，該公司valbenazine已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的孤兒藥資格認定，用于治療亨廷頓舞蹈癥（Huntington disease，HD）。治療與HD相關的舞蹈癥屬于該孤兒藥資格認定的范圍內。2021年12月，Neur
美國FDA授予AROAPOC3孤兒藥資格,治療FCS
Arrowhead是一家臨床階段的RNAi治療公司，近日該公司宣布美國食品和藥物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治療家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）的孤兒藥資格（ODD）。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見
歐盟授予SpringWorks公司MEK抑制劑mirdametinib孤兒藥資格
SpringWorks Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于為患有嚴重罕見疾病和癌癥的患者開發改變生命的藥物。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已授予mirdametinib（前稱PD-0325901）治療1型神經纖維瘤病（NF1）的孤兒藥資格。mirdametinib
“重磅炸彈”模式步履維艱，孤兒藥可否小鬼當家？
“重磅炸彈(blockbuster)”是醫藥行業領域最被人津津樂道的詞匯，無論是`醫藥巨頭，還是國內雨后春筍般發展的醫藥企業都期待著能擁有自己的“重磅炸彈”。 一個此類藥物，足可以鑄就一個超級跨國企業，比如說修美樂的東家艾伯維(Abbvie)，2013年修美樂的全球銷售額高達106.59億美元
美國FDA授予抗癌藥OBI3424治療肝細胞癌的孤兒藥地位
臺灣浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下簡稱浩鼎）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予OBI-3424治療肝細胞癌（HCC）的孤兒藥資格。孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于2
羅氏2025年財報出爐－銷售額增長7％－核心運營利潤增長13％
近日，全球醫療健康巨頭羅氏集團公布了其2025年全年業績。報告顯示，羅氏的業績表現強勁，集團全年銷售額按固定匯率計算增長7%，總額達615億瑞士法郎。核心運營利潤增長更為顯著，增幅達13%，，利潤增速超過收入增速。 核心亮點： 收入穩健：集團銷售額達到615億瑞士法郎，按固定匯率計算增長了7
孤兒藥新處境：如今的問題不在于少，而在于太多又太貴
2010年11月，David Mitchell被診斷患有多發性骨髓瘤。當時他認為這種相對罕見的骨髓癌 （每年診斷出的病例約為30,000例）幾乎意味著對他判了死刑。 幸運的是，事情并沒有向著這個消極的方向發展。上個月，Mitchell和兒子一起在夢幻般的大峽谷漂流之旅中慶祝了他的67歲生日。
福建省藥監局通報，一藥企生產、銷售偽劣藥
2024年01月22日，福建藥監局發布了行政處罰通知，福建銘遠制藥有限公司涉嫌生產銷售劣藥天麻（批號220501），被處罰沒合計312645.6元。 通知原文 當事人：福建銘遠制藥有限公司 違法事實： 2023 年 6 月 14 日，我辦收到省局閩藥監科核函﹝2023﹞13 號及附件泉州
生產銷售假劣藥－甘肅11家藥企被處罰
8月4日，甘肅省張掖市藥監局發布《行政處罰信息公開報表（局網站）》，公開118起行政處罰案件。 其中有22起案件涉及13家藥品生產、經營企業。除張掖市銀杏林藥業有限公司、蘭州強生醫藥有限責任公司的主要違法事實為將終止妊娠藥品銷售給未獲得施行終止妊娠手術資格的機構外，其余11家藥企的主要違法事實
天瑞儀器09年度銷售額增長30％
天瑞儀器2010年度銷售總結大會在全國陸續舉行 新年伊始，天瑞儀器“2010年度銷售總結大會”分別在華南區、福建區、浙江區等銷售區域成功舉行。天瑞儀器董事長劉召貴博士、副總經理余正東、胡曉斌、市場總監唐健、各區域銷售經理及所有業務員，參加了各分區的銷售總結大會。本月下旬銷售會議將在全國更多區域
相宜本草拍拍網店銷售增長迅速－－明年將加大投入
創立于1999年的老品牌相宜本草在藥妝行業知名度頗高。如今，這一知名品牌通過嫁接電子商務平臺，正在創造新的成長奇跡。 2011年相宜本草入駐拍拍網QQ商城，開店十天店鋪等級達到一鉆，并在3個月達到皇冠。依托騰訊QQ龐大而年輕的用戶群，其推出的每次團購和搶購活動都能給店鋪帶去超過500個包裹及5
142億美元|減肥神藥銷售額增長481％－諾和諾德三季度業績遠超預期
近日，諾和諾德（Novo Nordisk）與公布其2023年第三季度的財報，稱馬斯克用過的GLP-1減肥藥Wegovy銷售額大漲481%，其前三季度業績大漲，遠超出市場預期。 諾和諾德前三季度實現銷售收入1663.98億丹麥克朗，同比增長29%，營業利潤為758.08億丹麥克朗，同比增長31%
15款孤兒藥－思路迪、丹諾醫藥、臺灣浩鼎上榜
在過去的一周，美國FDA一口氣頒發了15款孤兒藥資格，其中不乏治療肝癌、胃癌、以及膽道癌的多款藥物。 治療癌癥 在這15款藥物里，有5款用于癌癥的治療，占三分之一。其中由TC BioPharm帶來的細胞療法TCB002是唯一一款用于血液癌癥治療的藥物。這是一種“同種異體”的“即用型”細胞療法
－孤兒藥成全世界最貴藥品－專家建議審批設特例
你知道全世界最昂貴的藥有哪些嗎?大多數是孤兒藥!這種用于診斷及防治罕見病的藥品，由于患者少、研發成本高，很少被藥企關注，因此被業內形象地稱為“孤兒藥”。 “目前我國對孤兒藥的研發幾乎空白，全進口藥費昂貴、未進醫保，很多罕見病患者只能放棄治療。”剛剛過去的周末，孤兒藥界定與市場準入政策全國學
孤兒藥藥品供應保障現狀調查:罕見病醫藥洼地待填補
目前，我國罕見病患者的藥品供應保障存在哪些問題？造成這些問題的原因有哪些？有哪些可能的改善途徑？帶著這些問題，《經濟日報》記者走訪了患者、專家、藥企以及有關部門等。 創新型“孤兒藥”難尋“中國造” 近日，記者在北京見到了黏多糖貯積癥I型患者張笑。黏多糖貯積癥是一種罕見隱性遺傳疾病，患者身體呈
超級CART細胞療法!PRGN3005獲孤兒藥資格
Precigen是一家致力于開發創新基因和細胞療法以改善患者生活的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品藥品管理局（FDA）已授予PRGN-3006孤兒藥資格（ODD），這是一款首創療法，采用Precigen公司非病毒UltraCAR-T治療平臺開發，用于治療復發或難治性急性髓性白血病（AML
榮昌生物泰它西普獲美國FDA孤兒藥資格認定
10月12日，榮昌生物制藥股份有限公司宣布：泰它西普獲得美國食品藥品監督管理局頒發的針對重癥肌無力治療的孤兒藥資格認定。10月12日，榮昌生物制藥（煙臺）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：泰它西普（研發代號：RC18，商品名：泰愛?）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）頒發的
梅特勒托利多Q4銷售增長4％－美洲和中國市場增長強勁
分析測試百科網訊 2020年2月6日，梅特勒-托利多（紐約證券交易所代碼：MTD）宣布了2019年第四季度業績，銷售額比上年增長了3％。 以當地貨幣計，該季度銷售額增長了4％，這是因為貨幣影響使銷售額增長降低了1％。 以GAAP計算， 與去年同期相比，梅特勒-托利多本季度總銷售額增長了3％，達
梅特勒托利多Q4發布－銷售額增長5％－全年增長8％
分析測試百科網訊 近日，梅特勒-托利多（紐約證券交易所股票代碼：MTD）發布了2018年第四季度業績報告。報告顯示，銷售額與去年相比增長了5％，受當地貨幣影響，本季度銷售額增長8％，其中貨幣使銷售額增長3％。 第四季度業績 梅特勒-托利多總裁兼首席執行官Olivier Filliol表示，“
丹納赫Q4財報出爐－銷售額增長12.6％
分析測試百科網訊 近日，丹納赫（DHR）發布了2015年第四季度財務業績報告。報告顯示，丹納赫第四季度調整后每股收益為1.27美元，與Zacks的普遍預期相一致。值得注意的是，調整后的盈利與去年同期相比增長13.4%。本季度丹納赫總銷售額達到58.848億美元，同比增長12.6%。對于2015年