《Haemophilia》刊登首個國產重組凝血因子VIII臨床研究
文章來源：醫藥魔方Info 血友病是一種遺傳性凝血功能異常的出血性疾病，按發病機制，分為血友病A及血友病B，其中血友病A約占總患病人數的85%[1]。該類疾病的主要治療方式為凝血因子替代治療，且對于重度血友病患者，應進行規律、充分地預防治療，以維持骨骼肌、關節功能，提高生活質量[2]。 凝血因子VIII是血友病A的主要治療藥物，按來源分為血源性人凝血因子VIII（pdFVIII, plasma-derived FVIII）和重組人凝血因子VIII（rFVIII, recombinant FVIII），基于輸入性感染等安全性方面的考慮，重組人凝血因子VIII在眾多國家已成為治療的首選[3]。 過去，國內rVIII只能依賴進口，價格高昂，而且供應難以得到保障。最近隨著國內生物制藥企業的興起，將徹底改變這種局面。 SCT800是神州細胞工程有限公司自主研發的rFVIII，2019年11月提交BLA（生物制品上市許可申請），......閱讀全文
血友病人缺凝血因子，但不缺少希望
輕輕一碰就出血，簡單的跑跳也可能出血，終日躺在床上或坐在輪椅上還可能出血…… 他們是如玻璃一樣脆弱的血友病患者。由于這種疾病多在出生后數周發生出血，患者往往需要在兒童時期就壓抑活潑的天性。很多血友病患兒，只能透過窗戶看看外面的世界。而且，由于醫療水平有限，治療費用高昂等問題，只有少數患者獲
基因療法如何讓B型血友病擺脫凝血因子
電視中《血疑》的主人公幸子，輕微外傷或是身體自發出血就會引發血流不止，不得不被急送到醫院接受凝血因子治療，給生活帶來巨痛。 這種疾病就是血友病，一種性染色體遺傳導致的罕見凝血功能障礙。一項來自北京兒童醫院血液病中心的調查顯示，目前全球血友病的發病率約為十萬分之五，我國的血友病病人數在65，00
血友病甲、乙凝血因子缺乏與出血程度的關系
血友病甲和乙可在新生兒期發病，但大多在2歲時發病。前者出血程度的輕重與其血漿中的Ⅷ:C活性高低有關：活性為0～1%者為重型，患者自幼年起即有自發性出血、反復關節出血或深部組織(肌肉、內臟)出血，并常導致關節畸形；2%～5%者為中型，患者于輕微損傷后嚴重出血，自發性出血和關節出血較少見；6%～20
A型血友病新藥！長效凝血因子Esperoct獲歐盟CHMP推薦批準
丹麥制藥巨頭諾和諾德（Novo Nordisk）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極審查意見，推薦批準Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），用于12歲及以上青少年及成人A型血友病患者，常規預防性治療降低出血發作頻率、按需
血友病基因療法結果積極－可提高凝血因子至正常水平
4月3日，Sangamo Therapeutics和輝瑞（Pfizer）公司宣布，雙方聯合開發的治療A型血友病的基因療法SB-525，在1/2期臨床試驗中獲得積極中期數據。數據表明SB-525具有良好的安全性和耐受性，而且能夠劑量依賴性提高凝血因子VIII（FVIII）的水平。 A型血友病是一
凝血因子替代療法下血友病A患者行THA病例報告
血友病A是一種以X染色體上凝血因子基因突變導致凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏為特征的凝血機制障礙性隱性遺傳性疾病。男性甲型血友病的發病率為0.2%。血友病A患者股骨頭損傷后常因出血造成慢性髖關節炎最終導致股骨頭壞死。由于血友病患者的特殊性，如肌肉萎縮、韌帶及關節囊的攣縮、活動度差、骨性畸形、缺損、骨質疏松等
A型血友病！諾和諾德長效凝血因子VIII產品Esperoct獲批
丹麥制藥巨頭諾和諾德（Novo Nordisk）近日宣布，加拿大衛生部（Canada Health）已批準Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），用于A型血友病成人及兒童患者：（1）常規預防性治療，以預防或降低出血發作頻率；（2）按需治療和控制出血發作；（3）
基因療法啟用“超強版”凝血因子－有望“一次性”治療血友病
著名醫學期刊《New England Journal of Medicine》以頭條形式發表了一篇論文，揭示了基因治療領域的新一項成果：成功治療10名B型血友病患者，點燃實現血液類疾病 “一次性治療、永久性獲益”終極目標的希望！圖片來源：iStock.com/somersault18:24 血
媲美350萬美元全球最貴藥物，輝瑞這類3期臨床數據積極
日前，輝瑞公司宣布，其開發的針對嚴重血友病B型的基因療法Fidanacogene Elaparvovec在3期臨床試驗中效果優異，達到主要臨床終點，接受基因治療的患者在治療后第12周至第15個月期間年化出血次數為1.3次，而在接受治療前的6個月監測期內年化出血次數為4.43次。40名嚴重血友病B
血友病抗體的介紹
血友病抗體是血友病患者體內產生的一種能夠抑制自身凝血因子及其濃縮劑發揮凝血功能的免疫球蛋白。 先天性的血友病患者，需要輸注凝血因子濃縮劑進行治療，由于機體之前從未遇過凝血因子濃縮劑中的蛋白，因此個體免疫系統會將這些蛋白視為有害的外來物質并作出反應，產生抗體，形成抑制物，抗擊外來的凝血因子蛋白。
注射用重組人凝血因子Ⅸ的基本介紹
注射用重組人凝血因子Ⅸ，控制和預防乙型血友病患者出血本品適用于控制和預防乙型血友病（先天性凝血因子 IX 缺乏癥或 Christmas 氏病）成人及兒童患者出血。乙型血友病患者的圍手術期處理本品適用于乙型血友病成人及兒童患者的圍手術期處理。注：以上兒童適應癥主要依據國外臨床試驗結果，尚未獲得中國
美國研發治療A型血友病新單克隆抗體
據美國“僑報網”7月10日報道，一項發表于當日出版的《新英格蘭醫學雜志》的研究指出，一種被稱為“Emicizumab”新型單克隆抗體研發成功。這種專用于治療A型血友病的新技術可明顯降低患者因抗凝血因子抗體導致的出血量，且每周只需進行一次皮下注射。 據報道，目前A型血友病患者需進行一周三次靜脈注
關于性聯遺傳—血友病的特征介紹
一、疾病簡介： 血友病是一種缺乏凝血因子而引起的疾病。在正常情形下，血液中的13種凝血因子會幫助血液凝固。通常人們所稱的血友病是A型血友病-缺乏第8凝血因子而引起的，具有遺傳性，患者以男性為主。此病幾乎只影響男性，因為它的基因在X染色體上。 二、血友病的特征： 血友病的特征是傷口流血時凝固
專家：血友病的基因治療將成趨勢
4月17日是第36個世界血友病日，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）血栓止血診療中心主任楊仁池在接受科技日報記者采訪時表示，在血友病的療法中，基因治療將成為一種趨勢。血友病，一種遺傳性出血性疾病，是由于體內缺乏凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，八因子）或凝血因子Ⅸ（Factor Ⅸ，
BioMarin遞交血友病領域基因療法申請
血友病是一種罕見的伴性遺傳凝血障礙疾病。由于患者體內缺乏凝血因子，輕微受傷就可能導致他們難以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常無法正常上學，不能盡情玩耍，并且需要不停輸入凝血因子……而這一切即將被改變。就在不久前，BioMarin Pharmaceutical先后在歐洲和美國遞交了
簡述注射用重組人凝血因子Ⅸ的適應癥
控制和預防乙型血友病患者出血 本品適用于控制和預防乙型血友病（先天性凝血因子 IX 缺乏癥或 Christmas 氏病）成人及兒童患者出血。 乙型血友病患者的圍手術期處理 本品適用于乙型血友病成人及兒童患者的圍手術期處理。 注：以上兒童適應癥主要依據國外臨床試驗結果，尚未獲得中國兒童的臨
凝血因子活性測定
凝血因子活性測定介紹： 凝血因子在血液凝固過程中，起著非常重要的作用。測定各個凝血因子的活性，有助于判斷血友病的類型、血友病的輕重程度以及某些病理情況下的凝血狀況。凝血因子活性測定正常值： 因子Ⅱ：C 、因子Ⅴ：C 、因子Ⅶ：C 、因子Ⅶ：C 、因子Ⅸ：C、因子Ⅹ：C、 因子Ⅺ：C、因子
臨床化學檢查方法介紹簡易凝血酶生成試驗
簡易凝血酶生成試驗介紹： 由于Bigg’s凝血活酶生成試驗(TGT)存在耗力、耗血和費時等缺點，因此于1965年徐福燕等首先報道簡易凝血活酶生成試驗(STGT)及其糾正試驗。它是內源凝血途徑，尤其是診斷血友病的糾正試驗。簡易凝血酶生成試驗正常值： 10-14s，大于15s為異常。簡易凝血酶生成試
血液的化學檢驗項目介紹簡易凝血酶生成試驗
簡易凝血酶生成試驗介紹： 由于Bigg’s凝血活酶生成試驗(TGT)存在耗力、耗血和費時等缺點，因此于1965年徐福燕等首先報道簡易凝血活酶生成試驗(STGT)及其糾正試驗。它是內源凝血途徑，尤其是診斷血友病的糾正試驗。簡易凝血酶生成試驗正常值： 10-14s，大于15s為異常。簡易凝血酶生成試
日科研人員發明血友病基因療法－動物試驗獲成功
日本研究人員最新成功發明了一種血友病基因療法，在實驗鼠身上取得了成功。 血友病是遺傳性凝血功能障礙導致的疾病，其特征是人體無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，導致凝血時間延長，出血難以止住。人類的凝血因子主要是由肝臟生成的一種蛋白質，但是血友病患者的肝臟缺乏生成這種蛋白質的正常基因。 京都
輔助凝血因子
共同凝血 FITZGERALD因子 FLETCHER因子（激肽釋放酶原） von-Willebrand-因子 被取消資格的凝血因子 因子VI，促凝血球蛋白：其實是活化后的第五因子。 這些因子共同作用，會導致凝血。 如果一種或多種凝血因子缺失，會導致血友病。 列舉 同義語 縮寫符
主要凝血因子
因子I，纖維蛋白原 因子II，凝血酶原（凝血素） 因子III，組織因子（凝血酶原酶） 因子IV，鈣因子（Ca2+） 因子V，促凝血球蛋白原，易變因子 因子VII，轉變加速因子前體，促凝血酶原激酶原，輔助促凝血酶原激酶 因子VIII，抗血友病球蛋白A（AHG A），抗血友病因子A（AH
凝血因子特性
凝血因子目前包括14個，除FⅢ存在于全身組織中，其余均存在于血漿中。根據理化性質分為四組。（1）依賴維生素K凝血因子：包括FⅡ、FⅦ、FⅨ和FⅩ，其共同特點是在各自分子結構的氨基末端含有數量不等的γ-羧基谷氨酸殘基，在肝合成中必須依賴維生素K。依賴維生素K凝血因子（依K因子）通過γ-羧基谷氨酸與Ca
血液的化學檢驗項目血漿凝血因子IX活性測定介紹
血漿凝血因子IX活性測定介紹： 血漿凝血因子IX活性測定是對人體內的血漿凝血因子IX，即抗血友病球蛋白B (AHG B)進行活性測定，可以診斷遺傳性的B型血友病。血漿凝血因子IX活性測定正常值： 檢查結果呈陰性。血漿凝血因子IX活性測定臨床意義： 異常結果：檢查結果呈陽性，表示血漿凝血因子IX
臨床化學檢查方法介紹血漿凝血因子IX活性測定介紹
血漿凝血因子IX活性測定介紹： 血漿凝血因子IX活性測定是對人體內的血漿凝血因子IX，即抗血友病球蛋白B (AHG B)進行活性測定，可以診斷遺傳性的B型血友病。血漿凝血因子IX活性測定正常值： 檢查結果呈陰性。血漿凝血因子IX活性測定臨床意義： 異常結果：檢查結果呈陽性，表示血漿凝血因子IX
醫學“偵查兵”的秘密（9）
近年來，檢驗醫學發展迅速。為了方便體外診斷產業界的同仁們了解和掌握日常檢驗的中英文名稱、正常值參考范圍和簡要臨床意義，我會將每天編輯推送3條相關訊息，以饗讀者。 1、血管性血友病因子含量測定 ?? 中文名稱：血管性血友病因子含量測定 ?? 英文名稱及縮寫：von Willebran
重組凝血因子VIII發展與異同
?重組凝血因子VIII發展歷程：?? ?目前上市的治療血友病A的凝血因子VIII分成第一代、第二代及第三代重組凝血因子VIII，其中在中國市場僅有第二代重組凝血因子VIII ? （代表品牌：拜科奇?）和第三代重組凝血因子VIII（代表品牌：百因止?）?? ?早在1992年上市的第一代重組凝血因子VI
科學家或可用CRISPR技術來治療血友病
血友病患者往往生活在壓力和焦慮之中，病人的關節會過早破損衰退，而且其一旦機體流血就很難止血，血友病患者機體缺少一種制造凝血因子的能力，因此任何切傷和挫傷，如果得不到緊急治療就會使得患者有生命危險。 在5000個新生男孩兒中就會有1人患血友病A(hemophilia A)，而幾乎一半的患者都被認
《Haemophilia》刊登首個國產重組凝血因子VIII臨床研究
文章來源：醫藥魔方Info 血友病是一種遺傳性凝血功能異常的出血性疾病，按發病機制，分為血友病A及血友病B，其中血友病A約占總患病人數的85%[1]。該類疾病的主要治療方式為凝血因子替代治療，且對于重度血友病患者，應進行規律、充分地預防治療，以維持骨骼肌、關節功能，提高生活質量[2]。 凝血
基因編輯技術成功治療實驗鼠血友病
日本一個研究小組近日報告說，他們利用基因編輯技術成功治療了實驗鼠的血友病。未來有望在此基礎上開發出能根治血友病的療法。 血友病是由于基因異常導致的出血性疾病，其特征是人體無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，導致凝血時間延長，出血難以止住。有的患者為了預防出血，從小就要每周注射1至3次凝血因子