SIRION將為Denali開發腺相關病毒載體
近日，SIRION Biotech與Denali Therapeutics宣布，兩家公司簽訂了一項研發許可和合作協議，SIRION將為Denali開發腺相關病毒載體（AAV），讓基因療法可以跨越血腦屏障，應用于治療帕金森病（PD）、阿茲海默病（AD）、肌萎縮性側索硬化癥（ALS）、及其它神經退行性疾病。SIRION擁有全球領先的以病毒為基礎的基因遞送技術，而Denali Therapeutics則是專注于治療神經退行性疾病的生物技術新銳。依據協議，Denali將支付給SIRION預付款，未來里程碑付款等一系列款項。 AAV載體一直被認為是最有希望用于臨床應用的基因遞送系統之一。Denali將與SIRION和Dirk Grimm博士——在AAV生物學和應用領域上世界聞名的先驅科學家合作，綜合他們各自的專有技術平臺，進而開發出新一代AAV載體。合作的目標是通過開發創新AAV的衣殼蛋白，讓改進的AAV不僅具有安全性，還具有更好的......閱讀全文
基因治療藥物遞送之腺相關病毒（AAV）
2012年，首個基因治療藥物Glybera獲歐盟批準，該藥物基于腺相關病毒（AAV）載體用于家族性脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）成人患者的治療。 去年，FDA批準的第一個體內基因療法是Luxturna，同樣使用AAV作為遞送載體，它被施用于眼睛以治療罕見的遺傳性失明。 AAV是一種約26nm大小
大片段基因AAV遞送策略有哪些？
AAV憑借其低免疫原性、高安全性及感染宿主范圍廣等特點，被廣泛應用于各種體內研究，也成為近年來基因治療領域最重要的一種遞送載體之一，但AAV有限的荷載能力（約4.7kb）使其無法遞送一些較大的基因，這在一定程度上限制了其應用范圍，大基因拆分AAV遞送技術的發展解決了這一難題。具體來講，我們可以將要遞
如何精確測定AAV病毒載體空殼率？
重組腺相關病毒（AAV）作為病毒載體，具有安全性好、特異性強、遞送效率高等特點，為新的、挽救生命的基因治療方法帶來巨大的希望。但是，雖然電鏡等技術可以表征AAV的均一性和聚集狀態，但它們沒有足夠的分辨率來準確定量病毒顆粒的均一性和有效載量。而解決這一問題的方案是：使用分析型超速離心技術（AUC）表征
?－Science：基因療法中使用AAV病毒載體可能會導致癌癥風險
正當基因療法最終似乎不負人們之所望的時候，一項研究使得人們對病毒載體存有一種持久的擔憂。許多研究工作都依賴于一種病毒載體將治療性基因導入患者體內。這種病毒載體是腺相關病毒（AAV）的簡化版本，被認為是安全的，這是因為它很少將它攜帶的人DNA片段整合到宿主細胞染色體中，然而一旦整合，它可能激活致癌
Cell:科學家定向開發新的基因遞送載體用于基因治療
近日，發表在《Cell》上的一項題為“Directed evolution of a family of AAV capsid variants enabling potent muscle-directed gene delivery across species”的研究中，來自美國布羅德研究
AAV基因療法：罕見病治療的突破口？
7歲的加拿大兒童邁克爾·皮羅沃拉在18個月大時，醫療團隊確認其AP4M1基因發生了突變。約2歲時，邁克爾被確診患有遺傳性痙攣性截癱50型。這是一種超罕見疾病，主要癥狀為發育遲緩、小頭畸形、言語功能障礙、站立與行走能力受限等。日前，加拿大病童醫院和美國波士頓兒童醫院等機構的研究團隊采用腺相關病毒（AA
AAV基因療法：罕見病治療的突破口？
7歲的加拿大兒童邁克爾·皮羅沃拉在18個月大時，醫療團隊確認其AP4M1基因發生了突變。約2歲時，邁克爾被確診患有遺傳性痙攣性截癱50型。這是一種超罕見疾病，主要癥狀為發育遲緩、小頭畸形、言語功能障礙、站立與行走能力受限等。 日前，加拿大病童醫院和美國波士頓兒童醫院等機構的研究團隊采用腺相關病
研究人員發現基因治療中樞神經系統疾病新途徑
一種名為AAV.CPP.16的腺相關病毒變體，能夠有效通過中樞神經系統的血腦屏障，遞送藥物至大腦與脊髓，有效治療患有惡性膠質瘤的實驗小鼠。近日，發表于《自然-生物醫學工程》的一項研究成果，為基因治療中樞神經系統疾病提供新途徑。 該論文共同第一作者、武漢大學人民醫院神經精神醫院神經外科副主任醫師
研究人員發現基因治療中樞神經系統疾病新途徑
中新網武漢10月26日電 (楊岑 馬芙蓉)一種名為AAV.CPP.16的腺相關病毒變體，能夠有效通過中樞神經系統的血腦屏障，遞送藥物至大腦與脊髓，有效治療患有惡性膠質瘤的實驗小鼠。近日，發表于《自然-生物醫學工程》的一項研究成果，為基因治療中樞神經系統疾病提供新途徑。 該論文共同第一作者、武漢大
CSCB2025：和元生物特色產品齊亮相，讓基因遞送更便捷
中國細胞生物學學會2025年全國學術大會（CSCB2025）于4月9日在廣東珠海盛大開幕。作為生命科學領域的年度盛會，和元生物技術（上海）股份有限公司（以下簡稱“和元生物”）攜多項特色產品與技術服務參展，引發廣泛關注。和元生物展臺和元生物堅持以基因治療載體和基因功能研究服務為核心，從基因發現、基因功
阿斯利康合作研發基因療法，治療慢性肺病
日前，阿斯利康（AstraZeneca）的全球生物制劑研發部門MedImmune和4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布合作，將共同利用4DMT的新型發現平臺生成優化的AAV載體，旨在為慢性肺病患者提供基因療法。4DMT在腺相關病毒（AAV）基因治療的載體開發和產品開
通過欺騙免疫系統來改善血友病基因療法的遞送
在一些血友病基因療法中，腺相關病毒(AAV)作為載體來遞送表達功能凝血因子的基因。這種方法的一個局限性是，大多數人已經對AAV產生了自然免疫，這可能使治療無效。近日，由意大利米蘭San Raffaele Telethon基因治療研究所的科學家們領導的一個小組發現了一種可能的方法：通過欺騙免疫系統
改良的病毒載體讓基因治療眼疾更加安全有效
美國加州大學伯克利分校的科學家研發出了一種更加簡單高效的向眼睛細胞插入基因的技術，從而將基因治療從醫治遺傳性視力缺陷如色素性視網膜炎擴展到了由于衰老而導致的退行性眼病，如黃斑病變。 與當前已有的療法不同，這種新的手術實施起來相當快速且不對患者造成創傷，它可以將正常的基因遞送至視網膜上常規技
AAV載體8倍的有效載荷，Replay推出首個HSV載體基因治療
10 月 31 日，Replay宣布推出針對遺傳性視網膜疾病的HSV基因治療公司Eudora。這是Replay產品公司中第一家利用其高有效載荷能力的單純皰疹病毒（HSV）遞送載體synHSV?的產品公司。Eudora是Replay的第一家基因治療產品公司。該公司的下一代HSV-1技術獲得了匹茲堡大學
SIRION將為Denali開發腺相關病毒載體
近日，SIRION Biotech與Denali Therapeutics宣布，兩家公司簽訂了一項研發許可和合作協議，SIRION將為Denali開發腺相關病毒載體（AAV），讓基因療法可以跨越血腦屏障，應用于治療帕金森病（PD）、阿茲海默病（AD）、肌萎縮性側索硬化癥（ALS）、及其它神經退行
李博文等開發新型LNP載體，可高效mRNA遞送及基因編輯
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏癥、囊性纖維化、α-1抗胰蛋白酶缺乏癥等等，會導致終身發病甚至是死亡。雖然這些疾病的遺傳機制已經被深入研究，但仍然缺乏有效的治療方案。最近，可吸入式mRNA遞送平臺備受制藥業和學術界的關注。這種平臺可以提供非侵入性、直接進入肺上皮細胞和肺泡的RNA藥物，在應用
新型病毒載體有望治神經性疾病
美國加州理工學院研究人員26日在《自然·神經科學》雜志上發表論文稱，他們開發出兩種新的病毒載體，可高效通過血液與大腦的屏障（簡稱，血腦屏障）或外周神經系統，將遺傳物質遞送至大腦或脊髓中。研究人員稱，這一成果具有重要的應用價值，會有效促進神經性疾病的治療和外周神經系統的研究。 隨著技術發展，
突破AAV載體局限性，基因療法公司完成2.35億美元融資
今日，專注于開發腺相關病毒（AAV）基因療法的Asklepios BioPharmaceutical公司（下稱AskBio）宣布完成2.35億美元的融資，將支持該公司推進和擴展臨床試驗，以及提高產品制造能力。這一大額融資進一步體現了業界對基因療法領域的關注，近來這一領域出現多起大額并購，大型醫藥
全球各實驗室如何進行RNAi實驗？
（3）病毒入侵者（Viral Invaders） 使用者：南阿拉巴馬州立大學微生物學和免疫學教授Sailen Barik 項目：敲除編碼呼吸融合病毒 (Respiratory Syncytial Virus，RSV) 功能亞基的基因，抑制病毒在小鼠體內繁殖 問題：在確保草案全面試實施的同時，用
簡述基因治療的最新臨床研究進展
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
新轉運載體能有效穿過血腦屏障
新轉運載體能有效穿過血腦屏障?科技日報北京5月24日電?（記者張夢然）據最新一期《科學》雜志報道，美國麻省理工學院和哈佛大學布羅德研究所團隊設計出一種基因轉運載體，能利用人類蛋白質有效穿過血腦屏障，并將與疾病相關的基因遞送到人源化小鼠的整個大腦中，這是向開發出更有效的腦部疾病基因療法邁出的重要一步。
AAV病毒包裝CRO行業研究報告
基因療法是廣受關注的創新治療平臺，而作為遞送基因的有力手段，AAV載體平臺的研發也在出現指數型增長。AAV載體有非常顯著的優勢，如安全性、長效性、多種血清型等，這都使AAV載體在基因治療中迅速崛起。本篇行業研究從AAV載體概述、制備與質控、策略與應用、國內外企業等方面展開，詳細介紹了AAV病毒包裝C
病毒包裝哪家公司好？
病毒表達載體是以病毒基因組序列為基礎，插入必要的表達載體元件所構建成的真核基因轉移工具，目前，腺病毒、慢病毒和腺相關病毒是常用的病毒載體工具。作為病毒包裝行業的先行者，維真生物可以向全球客戶提供腺相關病毒AAV、腺病毒、慢病毒、假病毒和逆轉錄病毒的載體設計與病毒包裝。公司立足基礎科研領域，聚精基因遞
囊獲新型AAV9載體－輝瑞達成合作開發基因療法
今日，REGENXBIO公司宣布與輝瑞（Pfizer）公司達成研發許可協議，允許輝瑞公司使用REGENXBIO專有的NAV腺相關病毒9（AAV9）載體開發基因療法，治療弗里德賴希共濟失調（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。 FA是一種最常見的遺傳性共濟失調類型，每
患上必死絕癥后，夫妻倆轉行研究朊病毒，開發新型表觀基因編輯療法，登上頂刊Science
2010年，Sonia Vallabh 目睹了自己52歲的母親患上了一種快速進展、神秘且未確診的癡呆癥，并很快因此死亡，一年后，她得知自己的母親患上的是一種遺傳性朊病毒病——致命性家族性失眠。在接受基因檢測后，Sonia 得知自己同樣攜帶了PRNPD178N致病基因突變，這意味著她自己也很可能也
簡述基因治療的最新臨床研究進展
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
華人科學家Nature子刊發文－－或將突破諾獎RNA編輯技術
一周多前，頂尖學術期刊《Science》雜志才剛剛報道著名學者張鋒教授在基因療法領域做出的潛在顛覆性變革。不到半個月，張鋒教授團隊又在《Nature》子刊《Nature·Biotechnology》發表一篇關于RNA編輯的重要論文。一些醫藥行業的知名媒體表示，這可能是RNA編輯的一大突破！
基因治療的基本類型介紹
根據對基因表達產生的影響，基因治療可大致分為添加式、刪除式和基因編輯三種類型。添加式基因療法添加式基因療法，即通過各種手段導入外源DNA或RNA，以提高某種蛋白質的表達水平，或表達細胞中原本不存在的、具有治療效果的蛋白質。例如，在一種遺傳性免疫缺陷癥——腺苷脫氨酶缺乏性重度聯合免疫缺陷癥（ADA-S
基因療法對多數人無效，生命換來的進步為何成了缺陷？
詹姆斯（James*）和馬特（Matt*）兩兄弟成長于上世紀 80 年代的英國德文郡（Devon），對兩個孩子來說，日常的嬉鬧也要小心翼翼——小小的傷口或是磕碰都能把他們送進醫院。 他們患有血友病（haemophilia），一種由于凝血蛋白缺乏導致的凝血功能障礙性遺傳病。它已經困擾了家族中數代
Nature子刊：來自人類腸道細菌的小型化Cas9，可用于高效精準的基因組編輯
CRISPR基因編輯技術極大地加速了遺傳疾病治療方法的開發。然而，臨床的進一步發展在很大程度上取決于開發多樣化工具以應對基因組編輯的挑戰。其中，最關鍵的一個方面是遞送，因為Cas核酸酶及其衍生的融合產物（包括堿基編輯器、先導編輯器）的尺寸較大。 腺相關病毒（AAV）是最高效和最廣泛使用的體內遞