AmicusTherapeutics法布里病新藥Galafold獲英國NICE支持批準

Amicus－Therapeutics法布瑞氏癥藥物Galafold獲歐盟批準

　　Amicus Therapeutics近日在歐盟監管方面收獲好消息，其法布瑞氏癥藥物Galafold獲得歐盟委員會批準，這是繼去年秋季Galafold被FDA拒絕之后注入的一支強心劑。　　Amicus Therapeutics表示，公司已經在籌劃為德國市場供貨事宜，歐洲的其它國家也在該藥物第一批

Amicus－Therapeutics法布里病新藥Galafold獲英國NICE支持批準

　　2016年10月21日/生物谷BIOON/--英國國家衛生與臨床優化研究所（NICE）發布指南草案，支持將Amicus Therapeutics制藥公司最新獲批的罕見病藥物Galafold用于英國國家衛生服務系統（NHS），用于罕見性遺傳病法布里病（Fabry disease）的治療。據悉，Ga

Amicus宣布已向FDA提交新NDA

　　今天，藥明康德集團合作伙伴Amicus Therapeutics公司宣布，計劃在2017年第四季度向美國FDA提交新的藥物申請（NDA），使用口服型精準醫療藥物migalastat治療法布里病（Fabry disease）。　　法布里病是一種遺傳性溶酶體貯積病，由編碼α-半乳糖苷酶A（α-Gal

Amicus新藥獲FDA頒發快速通道資格

　　Amicus Therapeutics宣布，美國FDA宣布為其在研新藥migalastat頒發了快速通道資格（Fast Track），旨在加速它的開發與審評流程。這也意味著Amicus的這款新藥離患者又近了一步！　　Migalastat是一款有望給罹患罕見法布里病的患者帶來生活轉機的新藥。法布里

Glycosylation－of－Antibody－Therapeutics:－Optimisation－for－Purpose

Recombinant antibody therapeutics represent a significant success story in terms of clinical benefit delivered and revenue (profit) generated with

囊獲10項在研基因療法－Amicus拓展罕見病管線

今日（9月21日），Amicus Therapeutics公司宣布，通過收購Celenex公司，它從全國兒童醫院（Nationwide Children’s Hospital）和俄亥俄州立大學（Ohio State University）獲得10個基因療法項目的全球研發許可。其中治療CLN6

2014年生物科技類股票漲幅驚人

　　2014年，生物科技股票表現再一次顯著跑贏大市。IBB基金（ iShares Nasdaq Biotechnology ETF）全年收益34%，而小盤股權重較大的XBI基金（SPDR S&P Biotech ETF）全年收益超過43%，同期標普500指數僅上漲11%。　　股價漲幅最大的10支生物

8月FDA批準的7個新分子實體藥物

　　2018年8月，美國FDA一共批準了7個新分子實體（指在美國從未作為藥品批準或銷售的活性成分）藥物，其中有多個屬于罕見病新藥。漢鼎好醫友結合FDA官網信息，整理如下：　　NO.1　　藥品名稱：Galafold　　活性成分：Migalastat hydrochloride　　獲批時間：201808

Sage－Therapeutics能否憑口服新藥成功掘金？

　　產后抑郁癥（postpartum depression，PPD）是一種分娩后發生的的情感障礙，癥狀包括悲傷和/或對過去喜歡的活動失去興趣，感覺快樂的能力下降，出現認知障礙、無價值感或內疚感等，多半出現于嬰兒出生后的一周到一個月時間，不僅對母親的健康產生重大不利影響，對嬰兒的發育也有負面而持久的影

北大教授應邀在Pharmacology－and－Therapeutics發表綜述

　　近日，中西醫結合學系韓晶巖教授團隊應邀在Pharmacology and Therapeutics發表了“The effects and mechanisms of compound Chinese medicine formula and major ingredients on microc

Sage－Therapeutics與鹽野義制藥達成戰略合作

　　幾天前，生物醫藥公司Sage Therapeutics剛剛宣布其重磅抗抑郁藥物SAGE-217獲得美國FDA的支持，有望加速研發進程。今日，這家公司又傳出好消息：Sage與位于日本的鹽野義制藥（Shionogi）宣布達成戰略合作，將在亞洲地區共同研發和推廣SAGE-217。該合作的的金額最高可達

不凡的一年：56款FDA新藥深度盤點

　　2018年是不平凡的一年。截止到發稿時，美國FDA在今年一共批準了56款新藥。這個數字不但打破了塵封20年的紀錄，更是創下了歷史新高。在今天的這篇文章中，對這56款新藥做一個盤點。　　罕見病的勝利　　每年的獲批新藥中，抗癌療法永遠是大頭。據公開信息統計，在過去的5年里，癌癥療法少則占獲批新藥比例

輝瑞、默克將與Effector－Therapeutics開展癌癥免疫組合療法

　　6月20日，Effector Therapeutics表示，公司已于美國輝瑞制藥及德國默克制藥達成了一項臨床開發及藥品供應合作協議，雙方將共同進行兩種腫瘤免疫治療藥物用于微衛星穩定結直腸癌治療的評價工作。主要的合作內容包括計劃進行一項隨機、開標、非對照的臨床2期研究，用于評估Effector T

FDA授予TG－Therapeutics公司2個藥物孤兒藥地位

　　美國食品和藥物管理局（FDA）近日授予TG Therapeutics公司2款實驗性藥物孤兒藥地位（orphan drug designation）。其一是TG-1101（ublituximab），這是一種糖基化的抗CD20單克隆抗體，開發用于視神經脊髓炎（NMO）、視神經脊髓炎譜系障礙（NMOS

Volastra－Therapeutics宣布完成1200萬美元種子輪融資

　　Volastra Therapeutics種子輪融資1200萬美元　　近日，致力于通過靶向染色體不穩定性（CIN）相關通路來治療轉移性癌癥患者的Volastra Therapeutics公司宣布完成1200萬美元種子輪融資。CIN與腫瘤轉移有著很大的相關性。染色體不穩定的細胞會顯示細胞分裂后期染

阿斯利康與MiNA－Therapeutics聯合開發代謝疾病新型藥物

　　今日，阿斯利康（AstraZeneca）與MiNA Therapeutics聯合宣布，雙方將基于MiNA的小激活RNA（saRNA）開發平臺，共同開發治療代謝疾病的新型藥物。此次合作將MiNA在發現和開發saRNA藥物方面的專業知識與阿斯利康在識別代謝疾病和為代謝疾病患者帶來突破性療法方面的經驗

Nightstar－Therapeutics無脈絡膜癥療法獲得FDA授予RMAT認定

　　今日，基因療法新銳Nightstar Therapeutics宣布，美國FDA已授予其無脈絡膜癥（choroideremia）在研療法NSR-REP1“再生醫藥先進療法”（RMAT）認定。值得一提的是，這也是首個針對遺傳性眼疾獲得RMAT認定的基因療法。　　無脈絡膜癥是一種罕見的X染色體連鎖遺傳

G1－Therapeutics公布全球新Trilaciclib脊髓系統臨床獲益

Abeona－Therapeutics－(NASDAQ:－ABEO):－小兒罕見病的基因守護者

　　導言 ：古羅馬神話中有專門一族神明負責守護小孩的懷孕、妊娠、分娩等過程，同時還守護嬰兒的發育等過程。Abeona就是這些眾神中的一個，她的任務就是專門負責小孩學習走路的。今天介紹的這家公司的名字就叫Abeona Therapeutics。 　　Summary 　　Abeona采用的罕見病策略

默沙東斥資6.1億美元收購生物技術公司Caraway－Therapeutics

　　默沙東周二宣布，將以6.1億美元收購生物技術公司Caraway Therapeutics，拓展神經退行性疾病新藥研發管線。潛在對價包括一筆未披露的預付款和或有的里程碑付款。默沙東將在2023年第四季度支付預付款，并計入非美國通用會計準則(Non-GAAP)業績。　　據悉，默沙東將通過子公司收購C

Abeona－Therapeutics－(NASDAQ:－ABEO):－小兒罕見病的基因守護者

　　導言 ：古羅馬神話中有專門一族神明負責守護小孩的懷孕、妊娠、分娩等過程，同時還守護嬰兒的發育等過程。Abeona就是這些眾神中的一個，她的任務就是專門負責小孩學習走路的。今天介紹的這家公司的名字就叫Abeona Therapeutics。 　　Summary 　　Abeona采用的罕見病策略

抗生素研究再添新成員－Iterum－Therapeutics完成融資

　　最近，一家名為Iterum Therapeutics的愛爾蘭公司宣布完成了一項總額達4000萬美元的A輪融資，用于開發新型抗生素藥物。公司目前已經從一個未具名的生物醫藥公司處獲得了一種抗生素藥物的授權。Iterum公司即將與Spero、Cidara等業內佼佼者一道，進入抗生素研究這一重要領域。　

默沙東斥資6.1億美元收購生物技術公司Caraway－Therapeutics

　　默沙東周二宣布，將以6.1億美元收購生物技術公司Caraway Therapeutics。潛在對價包括一筆未披露的預付款和或有的里程碑付款。默沙東將在2023年第四季度支付預付款，并計入非美國通用會計準則(Non-GAAP)業績。　　據悉，默沙東將通過子公司收購Caraway Therapeut

Ovid－Therapeutics為何要專注罕見神經系統疾病領域？

　　十年前，只有2個抗癌藥物項目在研究如何調節人體免疫系統，使之更好地攻擊腫瘤細胞的方法。　　“但研究人員注意到，腫瘤并沒有縮小，而是在不斷增長。”知名醫藥公司Bristol-Meyers Squibb（簡稱BMS）的前高級副總裁Jeremy Levin稱，“實際上只是白細胞會攻擊腫瘤。這種發現使得

藥明生物新廠區開工慶典精彩回顧

　　藥明康德全資子公司藥明生物近日在無錫開工建設總投資1.5億美元的全新國際最先進的生物制藥生產工廠，項目完工后將成為全球最大的采用一次性生物反應器的動物細胞培養生產設施，同時也將成為中國規模最大的生物制藥生產工廠。活動開始，無錫藥明康德董事長張朝暉先生致辭　　新廠區開工儀式于4月30日在無錫成功舉

新加坡國立大學癌癥研究所和MiNA－Therapeutics肝癌臨床結果

2021年12月2日，新加坡國立大學癌癥研究所（NCIS）和MiNA Therapeutics聯合宣布，MiNA的小激活RNA療法MTL-CEBPA，聯合標準治療atezolizumab和貝伐珠單抗（bevacizumab），一線治療晚期肝細胞癌（HCC）患者的1期臨床試驗已完成首例患者給藥。Ate

禮來與MiNA－Therapeutics簽署12.5億美元協議，開發創新療法!

　　禮來（Eli Lilly）與RNA激活療法先驅MiNA Therapeutics近日聯合宣布，雙方已達成一項全球研究合作，利用MiNA專有的小激活RNA（saRNA）技術平臺開發新型候選藥物。　　RNA激活（RNA activation，RNAa)是一種在轉錄水平激活目的基因表達的RNA調控方式

羅氏48億美元收購Spark－Therapeutics－并購活動或將大幅增加

　　分析測試百科網訊 近日，羅氏最近簽訂協議，以48億美元收購Spark Therapeutics的所有已發行股票。據悉，Spark是羅氏在2018年初發布的并購清單中的首選。該公司滿足了有利于并購的所有5項標準。　　2019年2月25日，Spark Therapeutics（ONCE）披露該公司與

CRISPR－Therapeutics融資5600萬美元－ZL之爭恐成定時炸彈

　　 CRISPR/Cas9技術已經成為基因編輯領域的一顆超新星。這一技術背后是攻克一些遺傳疾病乃至癌癥的巨大市場潛力。一大批以CRISPR/Cas9技術為基礎的生物醫藥公司也紛紛競賽，準備搶灘這片巨大市場。最近，繼Editas和Intellia之后，第三家基于CRISPR/Cas9基因編輯技術的生

未知君與Aurealis－Therapeutics宣布達成大中華區獨家合作

2022年1月28日，深圳未知君生物科技有限公司與合成生物學公司Aurealis Therapeutics宣布，雙方就開發及商業化用于糖尿病足潰瘍、其他慢性傷口以及炎癥性疾病治療的臨床階段新藥AUP-16達成大中華區獨家合作與許可協議。根據協議條款，未知君將獲得在大中華區開發和商業化AUP-16用于