我國兒童用藥如何不再“吃靠掰，量靠猜”？

　　兒童生病了該吃什么藥？這是家長在育兒過程中經常遇到的難題。記者在采訪中了解到，除了去兒科尋醫問診外，有不少家長習慣于根據“經驗”自行將成人藥品酌量給兒童服用，還有的家長干脆通過海淘囤積了不少進口藥品。對此，專家表示，家長自行給兒童服用成人藥品、進口藥品存在很大安全隱患，應遵醫囑服用兒童藥品。

　　然而，目前我國兒童“少藥”問題比較突出，多數兒童疾病仍采用成人藥品進行治療。業內人士認為，兒童藥品市場前景廣闊，但囿于臨床試驗難開展、研發成本難收回等問題，制藥企業在兒童藥品創新方面積極性不高，需要政府部門、制藥企業以及社會公眾共同努力，突破兒童藥品創新瓶頸，加強ZL保護。

　　研發迫在眉睫

　　兒童是國家的未來，兒童健康及用藥問題一直是醫藥界重點關注的對象。隨著“二孩”政策的實施，我國兒童人口比例有可能進一步增加。加之環境污染、食品安全等外部因素影響，近年來，兒童患病人數及患病率呈上升態勢。

　　然而，實踐中可供兒童使用的藥品品種、劑型和規格比較少，尚不能滿足臨床用藥需求。相關數據顯示，國內市場90%的藥品沒有兒童劑型，常用的3000多種處方藥品中，兒童藥品所占比重不足5%。同時，全國6000多家藥廠，專業化兒童藥生產企業僅30多家，國內兒童藥品市場規模不足歐美等發達國家市場的1/10。隨著兒童疾病譜的不斷變遷，神經系統疾病、血液系統疾病、免疫及內分泌系統疾病的發病率不斷攀升，而針對這些疾病的兒童藥品十分稀缺，且僅有的品種也幾乎被外國公司ZL藥品壟斷，價格高昂。

　　兒童作為特殊的用藥群體，有其獨特的生理特點，不同時期的兒童對藥品的吸收、代謝等能力都不相同。但由于兒童藥品較少，兒童在治療部分疾病時多以“吃靠掰，量靠猜”的方式服用成人藥品，忽略了兒童器官發育不全、對藥物敏感性高等特異性，導致超說明書用藥、超劑量用藥的現象嚴重，不良反應頻發。因此，業內人士認為，加強研發為兒童量身定制的藥物已迫在眉睫。

　　創新遭遇瓶頸

　　據統計，我國2014年醫院銷售兒童藥品約60億元，兒童藥品市場具有廣闊發展前景。但實際上制藥企業在兒童藥品研發過程中卻面臨不少難題，主要體現在臨床試驗難開展、研發成本難收回等方面。

　　“與成人臨床試驗相比，兒童臨床試驗面臨著參與人群缺乏、入選操作和評價方法匱乏、臨床機構開展兒童臨床試驗的條件和經驗不足等困境，特別是在兒科患者中開展大規模的臨床試驗難度更大，這些使得開展兒童藥物臨床試驗的困難、風險和投入遠遠大于成人藥物。”廣州白云山制藥總廠（下稱白云山總廠）廠長朱少璇在接受本報記者采訪時介紹，兒童用藥批量小、批次多、工藝相對復雜、生產要求相對精準，為適應不同年齡段兒童，還需要開發不同規格，因此研發生產成本相比成人藥品更高，而醫院現行的“一品雙規”的招標規定以及《藥品差比價規則》，使得兒童藥品的利潤無法與生產同樣品種的成人藥品利潤相比。

　　健民藥業集團股份有限公司（下稱健民集團）兒童藥物研究院院長黃志軍也表示，一方面由于兒童特有疾病較多，與成人藥品相比市場覆蓋面較窄、開發難度較大；另一方面兒童藥品研發對制劑工藝要求比成人藥品更高，在口感、外觀、依從性方面的研究投入更大，但這些投入均無法從定價上得到補償，導致多數制藥企業或科研院所對兒童藥品的研發熱情不高。“另外，目前我國多數兒童疾病仍采用成人藥品進行治療，這在一定程度上影響了兒童新藥研發的積極性，壓縮了兒童藥品的推廣空間。”黃志軍表示。

　　攜手打破困局

　　對于如何徹底解決我國兒童藥品缺乏這一問題，業內普遍認為，政府部門應繼續加大研發、定價政策扶持力度，相關政策需要進一步細化；在良好的創新環境下，制藥企業應加大兒童藥品研發力度，力爭攻克關鍵技術，加強ZL保護；同時，公眾意識也需進一步提高，應當正確認識臨床試驗。

　　在黃志軍看來，我國應當逐步建立鼓勵研發兒童藥品目錄，并將其納入國家“重大新藥創制”科技重大專項，使得制藥企業兒童藥品研發可申請重大專項資金，從而節約和減小研發成本及風險。同時，還應當著力解決兒童藥品審批慢、上市難的問題，加快藥品審批速度，實行單獨排隊，從而使兒童藥品提早上市，幫助制藥企業盡快獲得研發回報。另外，兒童專用劑型應當單列代表品，應不受成人藥品定價水平影響，使兒童藥品獲得高一些的單品利潤。

　　記者在采訪中了解到，從企業的角度，近年來，我國部分國內制藥企業已開始嘗試加大兒童用藥研發。比如，為了推動兒童藥品研發進程，健民集團打造了兒童藥物研發基地，其旗下兒童藥物研究院聯合國內兒童藥物研究權威機構組建了工程實驗室，大力促進兒童藥品產業發展。目前，健民集團已公開的發明ZL申請為30件，已獲得授權23件，已擁有數十個兒童藥物品種，其中，龍牡壯骨顆粒、健脾生血顆粒等已成為該公司拳頭產品。另外，朱少璇介紹，白云山總廠在兒童用藥方面也做了不少工作：對于那些原研藥品有效性、安全性、量效關系研究得非常透徹的仿制藥品，加快推進質量和療效一致性評價工作，進一步優化生產工藝，改善口感，提升產品質量及市場競爭力。對于那些量效關系研究尚不十分充分的兒童藥品，或者那些只是簡單把成人藥品用量規格減半的藥品，則嘗試開展兒童患者的藥代動力學研究和藥效研究，并充分收集藥品上市后的安全性信息，為改進劑型和規格提供依據。據白云山總廠法務總監許淑文介紹，白云山總廠目前在產的兒童藥品達20余個，主要為口服抗生素類，其中針對革蘭氏陽性球菌感染的注射劑型--仙力素，為白云山總廠原研藥品，擁有12件ZL，是我國自行研制生產頭孢抗生素的重大突破。

　　“解決兒童用藥問題是一項長期復雜的系統工程，需要由政府牽頭，聯合醫療機構、制藥企業、藥品監管部門、行業專家及相關部門和機構，協同攻關，才能從根本上改善我國兒童用藥的可獲得性和用藥安全性。” 許淑文表示。