新型基因療法首次成功恢復盲人部分視功能
視力惡化40年，一朝重見光明！ 日前，權威學術期刊《自然-醫學》發表了一例振奮人心的臨床試驗結果：一名失明患者40年前就已被診斷為視網膜色素變性，經歷多年的黑暗后，他接受了一種被稱為c（optogenetic therapy）的基因治療，近期成功恢復部分視力。經過治療，這名患者已能識別、計數、定位、觸摸不同的物體。 匹茲堡大學（University of Pittsburgh）的知名眼科專家José-Alain Sahel教授是這項研究的第一作者、共同通訊作者。他表示：“這是一個重要的里程碑！” 視網膜色素變性是一種神經退行性眼病，患者通常在兒童時期就開始視力惡化。由于視網膜上的感光細胞丟失，最終可導致完全失明。目前科學家們已發現70多種不同的突變基因會導致這種致盲眼病，但除了針對其中一種突變基因的基因替代療法對發病早期起效，目前還沒有獲批的療法用于治療視網膜色素變性患者。 研究論文指出，“此次報道的是神經退行性疾病......閱讀全文
簡述色素膜炎的異性蛋白療法
異性蛋白療法肌肉注射牛奶或靜脈注射傷寒疫苗引起發熱，也能減輕炎癥。這是一種古老的治療方法，常用于化膿性眼病或色素膜炎。目前雖因有皮質類固醇而有遜色，但仍是常用療法之一。 此外注意身心休息，增強鍛煉，加強營養，以提高抵抗力也是重要的。根據患者免疫狀態，可以應用轉移因子等。
英國將開展用光遺傳技術治療視力障礙試驗
一種用基因手段改善視力的新療法即將在英國開展臨床試驗，該方法采用了生物醫學研究中常用的光遺傳學技術，有可能幫助視力衰退乃至失明者提高生活質量。 這項技術由法國一家生物技術公司開發，日前獲準在英國開展臨床試驗。據英國《新科學家》雜志報道，首批參與試驗的12名患者都患有視網膜色素變性，他們的視網膜
光動力療法技術介紹
光動力靶向療法是指在光敏劑參與下，在光的作用下，使有機體細胞或生物分子發生機能或形態變化，嚴重時導致細胞損傷和壞死作用，而這種作用必須有氧的參與，用光動力作用治病的方法，又稱為光動力療法（photodynamictherapy,PDT）。靶向藥物即光敏劑（光動力治療藥物）的研究是影響光動力治療前景的
雙眼下半側視網膜色素變性病例分析
象限性視網膜色素變性是視網膜膜色素變性的非典型形式，多雙眼對稱并以鼻下象限多見。本例視網膜色素變性發生在雙眼下半側，臨床上極為少見。病例報告患者，男，47歲。因健康體檢發現右眼視力不佳于2014年12月來我院門診就診。眼科檢查：右眼視力：0.06，左眼視力：1.0，雙眼角膜透明，前房正常深，虹膜紋理
英國將開展用光遺傳技術治療視力障礙試驗
新華社北京１月２１日電 一種用基因手段改善視力的新療法即將在英國開展臨床試驗，該方法采用了生物醫學研究中常用的光遺傳學技術，有可能幫助視力衰退乃至失明者提高生活質量。 這項技術由法國一家生物技術公司開發，日前獲準在英國開展臨床試驗。據英國《新科學家》雜志報道，首批參與試驗的１２名患者都患有
利用CRISPR/Cas9系統可拯救失明小鼠
英國《自然·通訊》雜志發表一項遺傳學重要研究成果，一種基因組編輯方法能夠阻止小鼠視網膜退化，進而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治療系統，可適用于導致色素性視網膜炎（失明的主要原因）的各種潛在遺傳缺陷。 色素性視網膜炎無法醫治、不易覺察，對患者眼睛造成極大危害而且具有遺
PLOS－ONE：視網膜變性的模擬新療法
近幾年以來，光遺傳學技術一直被視為是漸進式失明——例如當其是視網膜變性的一個后果——的一種很有前途的療法。為了進一步發展這種治療方法，德國蒂賓根大學綜合神經科學Werner Reichardt中心(CIN)和計算機神經科學伯恩斯中心(BCCN)的Marion Mutter和項目帶頭人Thom
基因療法可幫助恢復因退行性疾病而喪失的視力
加拿大的科學家們已經開發出一種新技術，有朝一日可能幫助遺傳性視力障礙患者恢復一些視力。這種再生療法通過表達基因，將休眠細胞轉化為視網膜上的新感光細胞，以取代那些因疾病而失去的細胞。當視網膜中的感光細胞開始退化時，就會發生諸如色素性視網膜炎等遺傳性疾病。隨著時間的推移，這將損害患者的視力，通常會降低他
干細胞療法成功治愈一例遺傳性眼疾
美國印第安納大學的研究人員報告說，他們日前用人類誘導多能干細胞(iPSc)療法，成功治愈了一名回旋狀脈絡膜視網膜萎縮癥患者。未來該療法還有望讓那些因視網膜黃斑變性和色素性視網膜炎等常見眼病致盲的患者重見光明。相關論文6月15日發表在《干細胞》雜志網絡版上。 回旋狀脈絡膜視網膜萎縮癥是一種少
關于視網膜色素變性的治療和預防的介紹
一、治療 1.一般血管擴張劑及視神經、視網膜營養藥。 2.中醫中藥 主要是活血化淤、補腎明目類。 3.組織療法及微量元素補充。 4.基因治療 對嚴重的視網膜色素上皮變性已有研究。 5.手術治療 比如肌肉移植和色素上皮移植,療效不甚明顯。對RP的并發癥如白內障和青光眼的手術治療。
CRISPR治療疾病又有新突破
最近，來自哥倫比亞大學醫學中心（CUMC）和愛荷華大學的科學家們，使用新的基因編輯技術CRISPR，修復了一個引發視網膜色素變性（RP）的基因突變，RP這種遺傳性疾病，可導致視網膜退化，并導致全世界至少150萬人失明。 這項研究發表于最新一期的《Scientific Reports》，標志著研
納米基因療法可幫助恢復盲人視力
據國外媒體報道，來自美國紐約州布法羅市、俄亥俄州克利夫蘭市和俄克拉何馬州的科學家使用基因療法，改善具有視網膜色素變性(retinitis pigmentosa,RP)疾病老鼠視力。這一研究結果表明，科學家在使盲人恢復視力的道路上取得了長足的進步。 據悉，《美國實驗生物學學會聯合會雜志》(T
全球首個！中因科技發布AAV基因替代治療遺傳性失明的臨床數據
結晶樣視網膜變性（BCD）是一種遺傳性視網膜退行性疾病，其特征是視網膜中存在黃白色結晶樣沉積物，并伴有視網膜色素上皮（RPE）、光感受器和脈絡膜毛細血管的進行性萎縮。BCD患者通常在20多歲或30多歲時表現出臨床癥狀，包括進行性夜盲、視力下降、視野受限和色覺受損。大多數BCD患者在50-60歲時
全球首個！中因科技發布AAV基因替代治療遺傳性失明的臨床數據
結晶樣視網膜變性（BCD）是一種遺傳性視網膜退行性疾病，其特征是視網膜中存在黃白色結晶樣沉積物，并伴有視網膜色素上皮（RPE）、光感受器和脈絡膜毛細血管的進行性萎縮。BCD患者通常在20多歲或30多歲時表現出臨床癥狀，包括進行性夜盲、視力下降、視野受限和色覺受損。大多數BCD患者在50-60歲時
遺傳性玻璃體視網膜病的玻璃體視網膜變性
Goldmann-Favre玻璃體視網膜變性又名Goldmann-Favre綜合征。如果周邊部視網膜層間劈裂癥發生在年輕的女孩,或者發生在常染色體隱性遺傳的男孩,就叫作Gold-mann-Favre綜合征。該病可合并夜盲、白內障或視網膜色素變性。 【治療與預后】 該病不合并視網膜脫離時,無手術
視網膜色素上皮細胞的分離培養法相關介紹
上皮細胞包括腺上皮是很多器官如肝、胰、乳腺等的功能成分，又由于癌起源于上皮組織，故上皮細胞培養特別受到重視。但上皮細胞培養中常混雜有成纖維細胞，培養時生長速度往往超過上皮細胞，并難以純化，同時上皮細胞難以在體外長期生存，因此純化和延長生存時間是培養關鍵。體內上皮細胞生長在膠原構成的基膜， 因此培
遺傳性失明患者新希望！LNP首次成功靶向感光細胞
過去幾年間，在新冠疫情全球蔓延的背景之下，基于 mRNA 構建起的強大遞送技術成為眾人矚目的焦點，其憑借優秀的臨床有效性和快速響應的能力在生物醫藥領域掀起一陣熱潮。近日，基于 mRNA 與脂質納米顆粒（LNP）載體技術，一種新的基因療法可能為遺傳性視網膜疾病（IRD）患者帶來更多選擇。1 月 11
Sci－Trans－Med：基因療法——治療視力的新手段
在最近一篇文章中，作者總結了最近治療致盲疾病的治療策略。基因替換或基因編輯策略可能潛在地逆轉視力喪失的問題。在視網膜變性的早期階段，當感光細胞（視桿細胞和視錐細胞）仍然完整時，早期干預是特別有希望的。第一個批準用于Leber先天性黑蒙（LCA）的基因療法確認了雙等位基因RPE65突變，為全球其他條件
一種新裝置為視網膜色素性變帶來希望
2013年11月16~19日在美國新奧爾良舉行的第117屆美國眼科學會年會(Annual Meeting of AAO)上，研究者展示了一種新裝置，這種裝置能夠幫助由于致盲性遺傳病引起視力喪失的病人識別常見物體。在這項研究中，研究者發現，當物體的輪廓被增強時，其識別性有所增加。這個被稱為Ar
植入式遙測光遺傳系統在大鼠長時程光遺傳研究的應用
植入式遙測光遺傳系統光遺傳學是將遺傳學（重組DNA技術）與光學相結合的一種細胞生物學研究方法，其利用光學和遺傳學手段，通過特異波長的光進行定向性的激活或抑制細胞的發放電活動，從而氣動細胞內生物學過程，進而控制生物行為。由于其高度特異性和靶向性，光遺傳技術已經越來越廣泛的運用到神經科學研究領域中。光遺
溫州醫科大學Nature子刊發布眼病研究新發現
來自溫州醫科大學的研究人員在新研究中證實，陽離子氨基酸轉運蛋白基因SLC7A14與常染色體隱性遺傳色素性視網膜炎之間存在關聯。 領導這一研究的是我國著名眼科專家、現任溫州醫科大學校長瞿佳(Jia Qu)教授。其從事眼科、視光學臨床診療、教學和研究工作近30年，主要研究方面為近
美國國立眼科研究所開展干細胞治療AMD的臨床試驗
美國國立眼科研究所（NEI）的研究人員正在開展一項臨床試驗，評估該種基于患者自體干細胞來治療地圖樣萎縮的新型療法的臨床安全性，GA是干性AMD的進展形式，是 65歲及以上人群視力喪失的主要原因。AMD地圖樣萎縮狀況目前尚無治療方法。 這是一項由NEI領導的，用于目前尚無法治愈的一種年齡相關性黃
美研究有望改進老年黃斑變性干細胞療法
美國國家眼科研究所一項新研究說，可以更好地用誘導多能干細胞（iPS細胞）培育視網膜色素上皮細胞，從而改進對老年黃斑變性的干細胞療法，未來有望給一些失明者帶來光明。 老年黃斑變性是一種常見的與年齡有關的眼部疾病，早期癥狀為視力下降，晚期則表現為視野中心出現暗點、視物模糊，嚴重者會失明，是造成老年
高壓氧療法治療視網膜震蕩的介紹
適應癥視網膜震蕩、視網膜挫傷。 方法病人進高壓氧艙前要肌注血管擴張劑，排空大小便。進艙后調節艙內壓力為2－3個大氣壓，關閉艙門，向艙內灌注過濾壓縮空氣，在20－30分鐘內逐漸加壓到2.5個絕對大氣壓。病人頭戴面罩吸純氧或氧與空氣混合氣體2次，每次45分鐘，其間吸空氣10－20分鐘。然后逐漸減壓
視網膜靜脈阻塞的激光治療法介紹
其機制在于： ①減少毛細血管滲漏，形成屏障從而阻止液體滲入黃斑； ②封閉無灌注區，預防新生血管形成； ③封閉新生血管，減少和防止玻璃體積血。激光對總干阻塞只能預防新生血管和減輕黃斑囊樣水腫，對視力改善的效果不大，但對分支阻塞則效果較好。 激光脈絡膜-視網膜靜脈吻合術：1992年McAll
體外反搏療法治療視網膜震蕩的介紹
方法用體外反搏裝置，每天體外反搏1次，每次1小時，12次為1療程，氣囊壓力為0.4－0.5kg/cm2,。 1、機理： ①體外反搏能使主動脈舒張壓升高，從而增加了睫狀后短動脈及視網膜中央動脈灌注壓及血液供給量，活躍微循環，加速新陳代謝，使缺氧，缺血的視網膜得到足夠的血液，有利于視功能的恢復；
可治療150多種基因突變－基因療法再獲升級
日前,美國國家眼科研究所（National Eye Institute, NEI）和賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）的研究人員合作使用基因療法在狗的遺傳性視網膜色素變性（retinitis pigmentosa, RP）模型中成功防止視力喪失。這一基因療法可
色素性視網膜炎患者有望重見光明
據物理學家組織網近日報道，“我曾經是個盲人，但現在我可以看到了”此話可能不再只屬于文學作品中了。美國加利福尼亞州第二視力公司研發的“阿爾戈斯二號”——視網膜假體系統，對視網膜提供電刺激以誘導視覺感知，而由Nano Retina公司研發的生化眼(Bio-Retina)更是在恢復視力方面取得了很
小兒視網膜色素變性肥胖多指綜合征的簡介
小兒視網膜色素變性-肥胖-多指綜合征，又稱視網膜色素變性多指（趾）肥胖生殖器異常綜合征、Biemond綜合征、性幼稚、色素性視網膜炎多指畸形綜合征等。臨床少見，其臨床特點為肥胖、性腺發育不良、色素性視網膜炎、智力低下、多指（趾）畸形及其他異常等，為先天遺傳性疾病。由于患者無生育能力，遺傳方式不易
華人女學者用CRISPR技術改善遺傳性失明
根據美國Cedars-Sinai醫學中心的一項研究首次證明，一種新技術——可通過去除遺傳缺陷治療遺傳性疾病，可阻止患有一種遺傳性失明的大鼠的視網膜變性。延伸閱讀：用CRISPR制備視網膜神經細胞。 Cedars-Sinai醫學中心Governors再生醫學研究所的一個研究小組，專注于遺傳性視網