眾多學者介紹基因編輯的最新進展
CRISPR/Cas9系統以前所未有的DNA編輯能力，正在徹底改變基因組改造，這也引發了新的研究、ZL之爭和一些倫理問題。在近日舉辦的2016基因編輯、基因沉默和基因治療方面的研究進展大會上，一些研究人員介紹了一些讓人興奮的新進展。 解決導入問題 據Bio-iT World報道，這次大會的一個關鍵議題是關于導入，如何更好地將基因編輯或基因沉默機制導入細胞。 據哈佛-MIT健康科學技術分部的Daniel Anderson教授介紹，納米顆粒為這些導入問題提供了一個獨特的方案。“我們的身體有納米顆粒的天然目的地，如脾臟、骨髓和腎臟，”Anderson說。 他的研究小組將RNA封裝在一個直徑為50-100 nm的納米顆粒中。“目標是讓小干擾RNA（siRNA）分子與納米顆粒結合，從而進入細胞，在那里發揮RNA干擾的機制，特異性破壞目標RNA，阻斷蛋白質生產。” Anderson及其同事在小鼠模型中使用了納米顆粒來導入CRI......閱讀全文
我科研人員實現先天性遺傳疾病的在體基因治療
北京腦科學與類腦研究中心熊巍實驗室利用一株模擬人類DFNB23遺傳性耳聾的Pcdh15av-3j小鼠品系，全方位展示了突變位點附近產生的DNA雙鏈切割/斷裂，可以通過非同源末端連接通路實現移碼突變的修復以及聽覺和平衡覺功能的部分修復。該工作首次在哺乳動物模型上展示了利用非同源末端連接的基因修復通
基因編輯新突破－遺傳性免疫缺陷病癥可能有救了
據外媒消息，科學家已經開發出一種新的方法來修復遺傳性免疫缺陷病癥——X 連鎖慢性肉芽腫病（X-CGD）患者造血干細胞中的缺陷基因。科學家將修復的干細胞移植到小鼠體內，這些干細胞會發育成具有正常功能的白細胞，這也證明可以使用這一方法治療患有 X-CGD 疾病的患者。 X-CGD 是一種治療選擇有
基因編輯技術可以編輯所有基因嗎
即便當前不能，以后會能的。基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。在過去幾年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)為代表
拯救遺傳性失明，科學家發現261個新致病基因
圖片來源：Pixabay 2017年，FDA批準了首個基因治療藥物Luxturna，出自Spark Therapeutics公司，用于治療RPE65基因缺陷導致的遺傳性視網膜疾病。 遺傳性視網膜疾病是一類臨床上危害最嚴重的眼科遺傳性致盲疾病，主要是由基因突變導致。目前已知的相關致病基因已經達到2
《細胞報告》：從“體內”喚醒“寂靜”的基因
聽力殘疾位居我國各類殘疾之首，其中60%的耳聾由遺傳因素引起。基因治療是治療基因突變導致的遺傳性耳聾的金鑰匙，尤其是針對DNA的基因修復，更是被給予“治本”的希望。 7月12日，《細胞報告》發表了北京腦科學與類腦研究中心研究員（原清華大學生命學院副教授）熊巍團隊與合作者的最新進展，他們首次在哺
DNA為本：熊巍團隊通過在體基因編輯治療遺傳性耳聾
北京腦科學與類腦研究中心（CIBR）熊巍實驗室在 Cell 子刊 Cell Reports 上發表了題為：Template-independent genome editing in the Pcdh15 av-3j mouse, a model of human DFNB23 nonsyndr
跳躍基因的基因治療應用
此前,美國明尼蘇達州的科研人員報道說,睡美人tranposon(SleepingBeautytranposon,SB-Tn)系統——一種能夠避免病毒轉移基因技術缺陷的基因治療技術在實驗室中能夠矯正導致鐮狀細胞貧血病(SCD)的基因缺陷。在這項發表在6月12日的ACS’Biochemistry的研究中
基因治療的概念
狹義概念指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，因而達到治療疾病的目的。廣義概念基因治療指把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。
基因治療的概念
狹義概念指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，因而達到治療疾病的目的。廣義概念指把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。
什么是基因治療？
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治
體細胞基因治療
體細胞基因治療：體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突
腫瘤基因治療介紹
腫瘤的基因治療指的是通過基因轉移，將在腫瘤治療中具有不同功能的目的基因轉移至靶細胞，從不同的側面發揮抗腫瘤作用。如細胞因子的基因療法，可將IL-2等基因導人到LAK、TIL細胞內，提高免疫活性細胞的殺傷作用，避免外源性IL-2的毒副作用；也可將細胞因子基因導人體內腫瘤細胞或鄰近的體細胞，使腫瘤局部微
體細胞基因治療
中文名稱體細胞基因治療英文名稱somatic cell gene therapy定 義將目的基因轉入生物體的非生殖細胞以治療遺傳疾病的方法。應用學科遺傳學（一級學科），細胞遺傳學（二級學科）
什么是基因治療？
基因治療是將外源的正常基因導入靶細胞，以糾正或彌補缺陷或異常基因引起的疾病，從而達到治療目的。基因治療是通過醫學手段，糾正患者體內的相關基因缺陷，達到一定治療效果。基因治療也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。廣義上，基因治療還可包括從D
基因治療的策略
?? 基因治療主要以兩種策略達到治療目的。其一是正常基因來糾正突變基因，也就是在原位修復缺陷基因的直接療法，此乃理想的基因治療策略，由于多種困難，目前尚未實現；其二是用正常基因不替代致病基因的間接療法，此法較前者難度小，也是目前眾多主張采用的策略，并已付諸臨床實踐。而就基因轉移的受體細胞不同，基因治
朗信生物眼科AAV基因療法（LX101）國內臨床獲CDE受理
今日，據CDE官網顯示，上海朗信啟昇（朗信生物）生物制藥有限公司自主研發的AAV2-RPE65基因治療制劑LX101眼用注射液的臨床試驗申請，已獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）受理（受理號：CXSL2200048）。先天性黑朦LCA是一類發生最早、最嚴重的遺傳性視網膜病變, 大多數LCA患
高光坪教授：CRISPR無疤基因編輯糾正遺傳病中的DNA突變
來自麻省大學醫學院的一組研究人員提出了一種基因組編輯新策略，可以用于糾正小鼠模型中引起人類遺傳疾病??的DNA突變。 這一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology雜志上，領導這一研究的是麻省大學醫學院的高光坪教授。高教授是當今全球基因治療領域的領導者之一，他早年畢業于四
高光坪教授：CRISPR無疤基因編輯糾正遺傳病中的DNA突變
來自麻省大學醫學院的一組研究人員提出了一種基因組編輯新策略，可以用于糾正小鼠模型中引起人類遺傳疾病??的DNA突變。 這一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology雜志上，領導這一研究的是麻省大學醫學院的高光坪教授。高教授是當今全球基因治療領域的領導者之一，他早年畢業于四
《細胞報告》：從“體內”喚醒“寂靜”的基因
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2022/7/482551.shtm 聽力殘疾位居我國各類殘疾之首，其中60%的耳聾由遺傳因素引起。基因治療是治療基因突變導致的遺傳性耳聾的金鑰匙，尤其是針對DNA的基因修復，更是被給予“治本”的希望。 7月12
基因治療時代到來：常用基因治療載體的介紹與選擇
基因治療載體分為兩大類：病毒載體（主要包括慢病毒、腺病毒、逆轉錄病毒、腺相關病毒等），非病毒載體（主要包括裸露DNA、脂質體、納米載體等） 在講基因治療載體前，我們先講一下基因治療中的兩個概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活體直接轉移，將帶有遺傳物質的載體直接注射到實驗
《癌癥基因治療》－李明遠小組－siRNA基因治療新方法
來自四川大學華西醫學中心微生物學教研室，成都生物制品研究所（Institute of Chengdu Biological Products）的研究人員通過構建質粒pAd-hTR證明了hTR siRNA在HeLa細胞系中有效和特異的端粒酶的敲除，從而指出了這種siRNA表達重組腺病毒系統在癌癥基因治
全球首個|柳葉刀刊發復旦團隊成果－這類遺傳性疾病將根治
大約60%的先天性耳聾與遺傳因素有關。然而，目前臨床上還沒有特定的藥物可以治療這種類型的耳聾。 2024年1月25日，全球頂級醫學期刊《柳葉刀》正刊（The Lancet，影響因子：169）以長文形式發表了一篇關于遺傳性耳聾基因治療的臨床試驗研究，在國際上首次證明了基因治療在遺傳性耳聾患者臨床
腸道細菌誘發致盲眼病
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519348.shtm近日，《細胞》雜志刊發了一項來自中山大學中山眼科中心牽頭組織的最新研究成果。他們歷時8年，首次發現腸道細菌介導遺傳性視網膜疾病，并提出抗菌/腸道基因治療的全新防控方法。“我們首次揭示了
黑色素瘤的基因治療對腫瘤進行基因治療
是人們早已期望的事，在進行了多方面探索的基礎上，發現了腫瘤浸潤淋巴細胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在腫瘤部位持續存在而無副作用的一種淋巴細胞）在腫瘤治療中的作用。于1992年實施了TNF/腫瘤細胞和IL－2/腫瘤細胞方案，即分別將IL－2基因腫瘤壞死因子（
黑色素瘤的基因治療對腫瘤進行基因治療
是人們早已期望的事，在進行了多方面探索的基礎上，發現了腫瘤浸潤淋巴細胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在腫瘤部位持續存在而無副作用的一種淋巴細胞）在腫瘤治療中的作用。于1992年實施了TNF/腫瘤細胞和IL－2/腫瘤細胞方案，即分別將IL－2基因腫瘤壞死因子（
基因治療按基因操作分類介紹
一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技術將
基因治療按基因操作分類介紹
一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技術將外源
基因治療或基因療法的概念
基因治療或基因療法（英語：gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之達成目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應用，并且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。
簡述基因治療的基因轉移方法
（1）特異正常基因的分離與克隆：應用重組DNA和分子克隆技術結合基因定位研究成果，已有不少基因并將會有更多人類基因被分離和克隆，這是基因治療的前提，在當代分子生物技術條件下，一般來說，只要有基因探針和準確的基因定位，任何基因都可被克隆。除此，如今既可人工合成DNA探針，還可用DNA合成儀在體外人
中國基因治療發展簡史
基因治療?的概念是在20世紀70年代初提出來的，最初的概念是引入一個正常的基因來取代一個突變基因，雖然現在有更多的替代方法，如基因編輯和堿基編輯，但它仍然是我們高度依賴的主要策略之一。2012年歐洲批準?Glybera，這是西方國家首個基因治療產品，也是全球首個針對基因疾病的基因治療。盡管Glylb