NatMed：治療癲癇新策略！

　　近日，來自北海道大學等處的研究人員通過研究揭示了引發常染色體顯性側顳葉癲癇（ADLTE）的特殊蛋白的構象缺失，ADLTE是一種家族性癲癇形式，研究者揭示，利用一種特殊的化學分子伴侶就可以通過修正蛋白的缺失從而有效改善患人類癲癇的小鼠模型的癲癇敏感性的增加，相關研究刊登于國際雜志Nature Medicine上。

　　文章中，研究者Masaki Fukata教授表示，編碼分泌蛋白的基因LGI1的突變會引發家族性的顳葉癲癇；研究人員對癲癇患者機體的基因LGI1的22個突變進行了調查分析，在19個突變中都發現了LGI1突變蛋白的分泌處于缺失狀態，研究人員將其中一種突變引入到癲癇癥小鼠模型中進行研究發現，LGI1突變的小鼠機體細胞外功能性的LGI1水平明顯下降了，這是由于小鼠機體內在的質量控制系統的降解從而導致突變蛋白被消除所引發的。

　　這項研究中，研究者利用了一種名為4-丁酸苯酯的化學伴侶分子，研究者將該分子應用于LGI1突變的小鼠中，目的在于修復小鼠機體中LGI1突變蛋白，并且促進其向突觸的正常分泌，結果顯示，突變小鼠的癲癇敏感性明顯下降了。

　　癲癇是一種影響1%人群的大腦障礙，在某些病例中，當前的抗癲癇藥物或許療法有限；而通過本文研究，我們就發現，可以利用一種化學伴侶分子來修正蛋白質的錯誤從而有效治療個體的癲癇癥，研究者希望通過后期更為深入的研究來探索利用這種伴侶分子治療癲癇癥的分子機理，并且開發出更為有效的治療癲癇癥的靶向療法。