FDA批準諾格列衛用于Ph陽性兒童急淋白血病

美國食品藥品管理局（FDA）1月25日批準了格列衛一種新的適應癥，用于治療新診斷的費城染色體陽性(Ph+)急性淋巴細胞白血病(ALL)兒童患者。

急性淋巴細胞白血病是一種常見的兒科癌癥，每年影響大約2900名兒童，而且如果不進行治療病情進展會非常迅速。患有Ph+ ALL的兒童會有遺傳異常，能使一種被稱為酪氨酸激酶的蛋白質刺激骨髓產生很多不成熟的白細胞，從而使能夠防御“外敵”入侵的健康白細胞的生成空間變得很小。

格列衛是一種酪氨酸激酶抑制劑，能夠阻斷促進癌細胞增殖的蛋白質。該藥物必須結合化療一起治療Ph+ ALL兒童患者。

“我們很高興兒童惡性腫瘤治療藥物的數量在增加，今天格列衛的獲批是FDA、兒童腫瘤組織以及為美國癌癥兒童患者提供新的、更好治療方法的國家癌癥研究所之間不斷進行相互溝通的結果。”FDA藥物評價和研究中心血液和腫瘤產品辦公室主任Richard Pazdur醫學博士說。

格列衛新適應癥的安全性和有效性是建立在臨床試驗基礎上的，該臨床試驗由兒童腫瘤組織實施，由國家癌癥研究所發起。臨床試驗招募的患者為1歲及以上患有高風險急性淋巴細胞白血病的兒童和青少年，被解釋為在五年治療期內出現急性淋巴細胞白血病并發癥機會超過45%的患者。該臨床試驗招募了92名Ph+ ALL患者，這些患者被分為5個治療組，每一連續治療組接受更長持續時間的格列衛聯合化療治療方案。

Ph+ ALL患者中有50位患者接受了最長持續時間的格列衛治療，70%的該部分患者在四年內病情沒有出現復發或死亡（無事件生存率）。結果同時也表明隨著格列衛聯合化療治療持續時間的增加，患者死亡率也下降。

格列衛聯合化療治療Ph+ ALL兒童患者時常見的副作用包括抗擊感染的血細胞即中性粒細胞水平降低；促進血液凝固的血小板水平降低；肝毒性及感染。

2001年，格列衛獲得加速審批用于干擾素治療失敗的急變期，加速期或慢性期Ph+慢性粒細胞白血病(CML)患者治療。2001年以來，該產品又被批準了幾種適應癥，主要是2011年批準格列衛用于治療新診斷的Ph+ CML兒童患者，2012年批準格列衛用于治療Kit(CD117)陽性胃腸道間質瘤(GIST)已手術切除的成年患者。