惡性腫瘤是危害人類健康的第一大殺手，若不及時醫治則會危害生命安全。體外實驗表明，一定劑量的青蒿素可以使肝癌細胞、乳腺癌細胞、宮頸癌細胞等多種癌細胞的凋亡，明顯抑制癌細胞的生長。
研究發現，青蒿素可以調控腫瘤細胞的周期蛋白表達，增強CKIs作用，導致腫瘤細胞周期阻滯；或者導致細胞凋亡，抑制腫瘤血管生成等來抵抗腫瘤的發生和發展。
青蒿素對白血病的治療，是通過作用在白血病細胞的細胞膜，增加膜的通透性，改變滲透壓，導致細胞內的鈣離子濃度升高，從而能激活鈣蛋白酶，使其細胞膜脹裂，同時加速促使細胞凋亡物質的釋放，增加細胞凋亡速度。