精準醫療有望帶來更高效肺動脈高壓療法

　　英國帝國理工學院10月30日發布一項研究顯示，研究人員基于精準醫療技術，將一種癌癥治療藥物試驗性地用于治療肺動脈高壓，早期臨床試驗效果不錯。如進一步試驗順利，未來有望為這種病癥的病人開發出量身定制的有效療法。

　　肺動脈高壓指肺動脈壓力升高超過一定界值的一種血流動力學和病理生理狀態，如不加以治療，患者通常會在數年后因心力衰竭死亡。

　　由帝國理工學院和加拿大艾伯塔大學研究人員領銜的團隊針對肺動脈高壓展開了深入研究。他們分析了20名患者的狀況以及來自病人的肺組織樣本。

　　通常，肺動脈高壓病患體內的線粒體功能是紊亂的。根據這份刊登在美國《科學轉化醫學》雜志上的報告，團隊發現這類病人肺部一種名為PDK的酶含量要高于普通人，并且在線粒體中較為活躍。進一步臨床試驗顯示，此前主要用于腦部腫瘤試驗性治療的藥物二氯乙酸鹽能準確以這種酶為目標并阻止它發揮作用，由此使線粒體的功能提升，讓病人肺部血壓降低。

　　但團隊也指出，并不是所有病患都對這種治療藥物產生反應，這與有些病患的相關基因出現變異有關。

　　報告作者之一、帝國理工學院教授馬丁·威爾金斯說，這是精準醫療的一個很好典范，病患本身的基因能被用來預測一種藥物是否有效，通過聚焦在那些能夠對藥物產生反應的病患，未來能更高效、更低成本地開展臨床試驗。

　　團隊下一階段將針對那些基因上能夠對二氯乙酸鹽產生反應的病患開展臨床試驗，以便為這類病患開發出更具針對性的新療法。