因這個問題諾和諾德暫停血友病新藥3項臨床試驗

　　近日，因安全性因素，諾和諾德宣布暫停conizumab正在進行的三項臨床試驗。此前，諾和諾德正在評估conizumab治療A型和B型血友病的療效和安全性。

　　此次叫停的研究包括兩項III期試驗（EXPLORER 7和EXPLORER 8）和1項II期試驗（EXPLORER 5）。諾和諾德表示，暫停的決定是基于III期試驗中3名患者發生了非致命性的血栓事件。目前，諾和諾德正在和獨立數據監控委員會評估已有的試驗數據，以確定血栓問題是否與藥物有關。

　　血友病是一種遺傳性血液疾病，其特征是患者凝血因子蛋白水平低。當這些蛋白含量低時，患者的血液將無法有效凝結。Concizumab是一種具有高親和力、人源化的重組單克隆抗體，通過與Kunitz-2結構域結合抑制組織因子途徑抑制劑（TFPI），允許FVIIa組織因子復合物產生足夠的激活因子X來恢復血友病患者的止血潛能。此外，Concizumab皮下注射的給藥方式有助于改善患者的依從性。

　　2017年10月，諾和諾德啟動了EXPLORER 5臨床研究，該研究涉及36名患者，旨在評估conizumab對于減少A型血友病患者出血次數的療效和安全性。主要觀察的治療時間為24周，擴展階段的治療時間為52周。2019年10月和11月，諾和諾德陸續啟動了EXPLORER 7和8臨床研究，旨在評估conizumab治療A型和B型血友病的療效和安全性。

　　此次叫停后，在確定試驗風險和新的計劃之前，將不再招募新的患者，并且已招募受試者也將暫時終止接受conizumab治療。

　　作為是糖尿病市場的主要參與者，諾和諾德一直積極進軍血友病市場。2020年2月，該公司在美國推出了A型血友病治療藥物Esperoct。該藥是一種重組的半衰期延長的VIII凝血因子替代療法。

　　2019年10月，諾和諾德與藍鳥生物達成了一項合作協議，共同開發針對血友病在內的遺傳疾病的下一代基因編輯療法。這項協議為期3年，其中最重要的是合作開發針對A型血友病的基因療法。據悉，此次合作將利用藍鳥生物基于mRNA的megaTAL技術來編輯或插入特定的基因片段，最終實現治療目的。