一種存在于污水中的病毒,竟然衍生出了一種獨特的通用型藥物,可以靶向與多種大腦致殘性疾病相關的斑塊,包括阿爾茨海默氏癥(早老性癡呆癥)、帕金森氏癥和克雅氏病等。這些神經退行性疾病的共同特點是大腦內淀粉樣蛋白的異常沉積。
據《新科學家》雜志網站7月20日(北京時間)報道,動物測試結果顯示,這種藥物粉碎了患有阿爾茨海默氏病或帕金森氏癥的小鼠腦中的斑塊,改善了它們的記憶和認知能力。大鼠和猴子的實驗結果也充滿希望。開發該藥物的NeuroPhage制藥公司正準備申請許可,最早有望明年開展人體試驗。
這是首個瞄準并摧毀與人類大腦疾病相關的多種斑塊的藥物。斑塊是蛋白質錯誤折疊形成“紐結”,并逐漸堆積,造成腦堵塞,殺死神經元,導致記憶和其他腦功能喪失。動物實驗中,該藥物減少了與阿爾茨海默氏癥相關的β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白沉積,以及與帕金森氏癥相關的α-突觸核蛋白沉積。實驗室樣本實驗則顯示,該藥物也能靶向導致克雅氏病的朊病毒聚集。而正確折疊的蛋白質不具有明顯的“紐結”,因而藥物對其沒有影響。
“這是新一代藥物。”美國阿爾茨海默氏癥協會首席科學官瑪麗亞·卡里略說:“它可以從根本上阻斷這些疾病的發生。”
目前大多數治療阿爾茨海默氏癥的藥物都是針對制造斑塊的個別蛋白質,而非斑塊本身。唯一靶向斑塊的藥物aducanumab,也是唯一能阻止疾病進一步發展的。NeuroPhage制藥公司首席科學家理查德·費舍爾說,他們的藥物同時瞄準阿爾茨海默氏癥涉及到的兩種斑塊,因此潛力更大。
其他研究人員希望看到更多的結果。劍橋大學分子生物學系醫學研究委員會實驗室的米歇爾·戈埃德特說,關鍵是能否減少腦細胞死亡,“給患者一種能夠減少斑塊的化合物,比如說30%,卻無法阻止大腦退化,這是沒有用的”。
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